土耳其卫生署正规授权

一、药物概述

Nexviazyme（avalglucosidase alfa-ngpt）是赛诺菲公司研发的酶替代疗法药物，2021年获美国FDA批准，2023年10月在中国获批上市，用于治疗1岁及以上晚发型庞贝病患者。庞贝病是因溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏，导致糖原在肌肉细胞内异常积累，引发进行性肌肉无力、呼吸功能下降等症状的罕见遗传性疾病。Nexviazyme通过补充外源性GAA酶，靶向结合细胞表面的甘露糖-6-磷酸（M6P）受体，进入溶酶体分解糖原，从而延缓疾病进展。

二、适应症与禁忌症

（一）适应症

适用于1岁及以上患有晚发型庞贝病（溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）的患者，可改善患者的呼吸功能和运动能力。

（二）禁忌症

目前尚未明确相关禁忌症，但对药物成分过敏者禁用。

三、剂量与给药方式

（一）推荐剂量

根据患者体重确定剂量，每两周静脉输注一次：

体重≥30kg：推荐剂量为每两周20mg/kg（实际体重）；

体重<30kg：推荐剂量为每两周40mg/kg（实际体重）。

（二）给药前准备

预处理：为降低输液相关反应（IAR）的风险，考虑在给药前给予抗组胺药、解热药和/或皮质类固醇。

复溶与稀释：使用前必须进行复溶和稀释，操作需遵循无菌技术：

复溶：根据患者体重和推荐剂量计算所需药瓶数量，将药瓶从冰箱取出，室温放置30分钟。向每个药瓶沿内壁缓慢注入10mL注射用无菌水，避免直接冲击冻干粉，轻轻倾斜滚动药瓶促进溶解，切勿摇晃。复溶后溶液浓度为10mg/mL，应清澈无色至淡黄色，若有颗粒或变色则弃用。

稀释：将复溶溶液缓慢加入5%葡萄糖注射液中，最终浓度控制在0.5-4mg/mL。轻轻翻转输液袋混合，避免起泡。稀释后溶液需在9小时内使用，若不能立即使用，可在2℃-8℃冷藏保存24小时，不可冷冻。

（三）输注方式

采用静脉输注给药，初始输注速率为1mg/kg/小时，若未发生输液相关反应，可每30分钟逐步提高输注速率，推荐输注时长为4-7小时。输注完毕后，用5%葡萄糖注射液冲洗静脉通路，且不可与其他药物通过同一静脉通路给药。

四、不良反应及处理

（一）常见不良反应（发生率>5%）

包括头痛、疲劳、腹泻、恶心、关节痛、头晕、肌痛、瘙痒、呕吐、呼吸困难、红斑、感觉异常和荨麻疹等。

（二）严重不良反应

超敏反应：可能出现过敏反应，表现为皮疹、瘙痒、呼吸困难、血压下降等。一旦发生严重超敏反应，需立即停药并启动急救措施，如使用肾上腺素、抗组胺药等。

输液相关反应（IAR）：可出现发热、寒战、呼吸窘迫等症状。轻度至中度反应可暂时停止输液或减慢输注速率，给予对症治疗；严重反应需立即停药并进行适当治疗。

急性心肺衰竭：对于体液量超负荷、急性潜在呼吸系统疾病或心脏/呼吸功能受损的患者，输注期间可能出现心肺功能恶化，需密切监测生命体征，必要时停止输注并进行相应处理。

五、注意事项

（一）特殊人群用药

儿童：1岁及以上儿童使用的安全性和有效性已确立，1岁以下儿童尚未明确，需谨慎使用。

老年人：目前尚未发现老年患者使用存在特殊问题，但仍需密切监测。

孕妇及哺乳期妇女：缺乏相关研究数据，孕妇需权衡利弊后使用，哺乳期妇女用药期间应暂停哺乳。

（二）药物相互作用

目前尚未明确与其他药物的相互作用，但联合用药时需谨慎，避免与可能影响免疫功能或加重心肺负担的药物合用。

（三）储存条件

药物需在2℃-8℃冷藏保存，避光，不可冷冻，有效期内使用。复溶后的溶液若不能立即稀释，可在2℃-8℃冷藏保存24小时，不可冷冻。

（四）漏用与过量

若遗漏一剂或多剂，应尽快重新开始治疗，后续仍保持每两周一次的输注间隔。药物过量的情况尚未明确，若发生过量需密切监测患者症状，给予对症支持治疗。

六、疗效与临床研究

在临床试验中，Nexviazyme与其他已获批的酶替代疗法相比，可显著改善患者的肺功能（如用力肺活量）和步行距离，疗效与其他疗法相当，为晚发型庞贝病患者提供了新的治疗选择。

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