Vyjuvek 是全球首款获批的外用、可重复给药的基因疗法，专为治疗由 COL7A1 基因突变引起的营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）而设计，标志着罕见皮肤病治疗进入基因修复新
Vyjuvek 是全球首款获批的外用、可重复给药的基因疗法，专为治疗由 COL7A1 基因突变引起的营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）而设计，标志着罕见皮肤病治疗进入基因修复新时代 。
核心突破：从“被动护理”到“主动修复”
DEB患者因缺乏功能性Ⅶ型胶原蛋白（COL7），皮肤极度脆弱，轻微摩擦即起疱、溃烂，被称为“蝴蝶宝贝”。传统治疗仅能通过频繁换药缓解症状，而Vyjuvek通过局部涂抹凝胶，将正常 COL7A1 基因递送至伤口细胞，促使皮肤自主生产COL7蛋白，重建“锚定纤维”，实现结构性修复 。
作用机制：安全高效的“基因快递”
载体技术：采用复制缺陷型单纯疱疹病毒1型（HSV-1）作为载体，该病毒经基因工程改造，不会复制、不整合宿主DNA，显著降低致癌与免疫风险 。
递送方式：凝胶直接涂抹于开放性伤口，每周一次，非侵入性操作极大提升患者依从性 。
修复过程：基因进入角质形成细胞和成纤维细胞后，持续表达功能性COL7蛋白，逐步重建表皮与真皮间的牢固连接 。
临床疗效：数据亮眼，愈合率显著提升
关键III期临床试验（GEM-3）结果显示：
3个月时，71% 的Vyjuvek治疗伤口完全愈合，远超安慰剂组的 20%（p < 0.005） 。
6个月时，愈合率达 67%，而安慰剂组仅为 22% 。
疗效持久，长期使用未发现新的安全性信号 。
安全性与使用便利性持续升级
耐受性良好：无严重药物相关不良事件。常见不良反应（>5%）包括瘙痒、发冷、红肿、皮疹、咳嗽和流鼻涕，多为轻度 。
家庭可治：2025年FDA批准标签更新，适用年龄扩展至新生儿，并允许患者或护理人员在家中自行用药，无需强制24小时留院，极大减轻家庭负担 。
全球获批：除美国外，Vyjuvek已陆续在日本、欧洲等地获批上市，进一步扩大患者可及性 。
香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
(责任编辑：登越藥業)
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