GLASSIA 是目前针对 α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）所致肺气肿 的核心酶替代疗法，通过每周一次静脉输注人源α1-蛋白酶抑制剂，补充患者体内缺失的保护性蛋白，帮助恢复肺部蛋白酶-抗蛋白酶平衡，从而显著减缓肺功能下降速度，改善长期预后。
核心治疗机制
AATD是一种常染色体隐性遗传病，多数患者为 PiZZ基因型，导致肝脏合成的α1-抗胰蛋白酶结构异常，无法有效释放入血。
血清中该蛋白水平极低（常<11 μM），无法抑制中性粒细胞弹性蛋白酶活性，导致肺泡壁持续被破坏，最终发展为早发性全小叶型肺气肿。
GLASSIA通过外源性补充功能性α1-抗胰蛋白酶，提升血清及肺上皮衬液中的浓度，达到肺组织保护阈值，延缓结构性损伤。
临床疗效与关键数据
减缓FEV₁下降：规律治疗可使第一秒用力呼气容积（FEV₁）年下降率减少约 34–50 mL/年，显著优于未治疗者。
降低急性加重风险：长期维持治疗有助于减少呼吸道感染和急性加重频率。
支持生活功能稳定：配合肺康复训练，可维持日常活动耐力，延缓对氧疗或肺移植的需求。
治疗适用与规范要点
适用人群：经基因检测确诊的严重AATD（如PiZZ型）合并肺气肿的成年患者。
用法用量：推荐剂量为 60mg/kg体重，每周一次静脉输注，输注时间约15–30分钟。
治疗场景灵活：可在专业培训后于家中自行注射，也可在诊所或由护士协助完成。
禁忌与慎用：
对成分过敏者禁用；
IgA缺乏且存在IgA抗体者有严重过敏风险，应避免使用；
儿童患者不推荐使用。
安全性与副作用管理
常见反应（发生率5%-20%）：注射部位疼痛、红肿、瘙痒等，多为轻中度，可自行缓解。
罕见但严重反应（<0.01%）：皮疹、呼吸困难、面部肿胀等过敏症状，建议首次输注前进行皮试，并在医疗监督下完成初始治疗。
感染与操作风险：严格无菌操作至关重要，否则可能引发局部或全身感染。
综合管理建议
必须彻底戒烟并避免二手烟、粉尘等刺激物；
接种流感疫苗和肺炎球菌疫苗以预防感染；
配合肺康复训练（如呼吸锻炼、有氧运动）提升整体耐力；
定期监测：包括血清α1-抗胰蛋白酶水平、肺功能（FEV₁）、肝功能等指标。
香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
(责任编辑：登越藥業)
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