土耳其卫生署正规授权

Pyrukynd（mitapivat）‌ 的官方适应症目前主要包括以下两类：

治疗成人丙酮酸激酶（PK）缺乏症引起的溶血性贫血‌

这是Pyrukynd最早获批的核心适应症。2022年2月，美国FDA批准其用于治疗‌成人PK缺乏症导致的溶血性贫血‌，使其成为全球首个针对该病的疾病修正疗法。欧盟EMA也于2022年11月批准了相同适应症。

该药通过激活红细胞中功能受损的丙酮酸激酶，改善能量代谢，减少红细胞过早破坏，从而提升血红蛋白水平、降低输血需求，并改善患者生活质量。

治疗成人α或β地中海贫血‌

基于全球III期临床试验ENERGIZE和ENERGIZE-T的结果，沙特食品药品管理局（SFDA）已于2025年8月批准Pyrukynd用于治疗‌非输血依赖性和输血依赖性α或β地中海贫血的成年患者‌。

在美国，同一药物以品牌名‌AQVESME™‌ 获得FDA批准用于该适应症，表明mitapivat在不同地区可能采用不同商品名以区分适应症。

临床数据显示，无论是否依赖输血，患者在接受治疗后均表现出显著的血红蛋白提升、溶血指标改善及疲劳症状缓解。

此外，Pyrukynd正在镰状细胞病（SCD）中进行III期研究（RISE UP），虽未达全部终点，但显示出对血红蛋白和溶血的积极影响。

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。