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FDA 授予 ABO-101 孤儿药和罕见儿科疾病称号，用于治疗原发性高草酸尿症 1 型 (PH1)。该称号是在 2024 年 12 月批准基因编辑疗法的新药临床试验申请之后获得的。

Arbor Biotechnologies 首席医疗官 Dan Ory 医学博士在新闻稿中表示：“ABO-101 获得 FDA 罕见儿科疾病和孤儿药资格认定，可用于治疗 PH1，这凸显了对新型治疗方案的迫切需求。”“随着 Arbor 启动 redePHinephase 1/2 临床研究，ABO-101 进入临床，这些资格认定增强了 ABO-101 作为 PH1 的一流基因编辑疗法提供持久疾病改变的潜力。”

ABO-101 是一种新型的、研究性的基因编辑药物，旨在作为一次性疗法。该药物针对肝脏中 HAO1 基因的功能丧失，从而减少 PH1 相关的草酸盐产生。

Arbor Biotechnologies 将展示支持该药物的临床前数据，以及对成人和儿科患者的安全性、耐受性、药代动力学/药效学和初步疗效。这些数据将于 2025 年 2 月 19 日至 2 月 23 日在南非开普敦举行的第 20 届国际儿科肾病学会大会上公布。

2024 年 5 月，Arbor 在马里兰州巴尔的摩举行的 2024 年美国基因和细胞治疗学会第 27 届年会上展示了 ABO-101 潜力的临床前数据。体内数据的治疗潜力表明，该药物在基因组完整性水平和保存方面对 HAO1 具有高度特异性的靶向性。此外，它还导致尿液草酸盐相应治疗相关的减少，并且在非人类灵长类动物中多次给药耐受性良好。数据还证实了该药物的功效和药理作用。

据美国国家肾脏基金会称，PH1 是一种罕见且严重的疾病，会影响肾脏、膀胱或泌尿道，并表明尿液中草酸盐含量过高。草酸盐存在于许多食物中，但也被认为是人体自然产生的废物。肾脏通过血液和尿液过滤草酸盐，患有 PH1 的人体内草酸盐含量过高，这会增加患草酸钙结石的风险，在严重的情况下或不及时治疗会导致肾衰竭。

PH1 的症状包括肾结石、背部、侧面或谷粒部位的剧烈疼痛、尿液中带血、频繁尿路感染、尿失禁、排尿疼痛、经常需要排尿、无法排尿或排尿量少。症状可能随时出现，但大多数患者在儿童时期（最早不到 1 岁）开始出现症状，直至成年早期。PH1 是一种遗传性疾病，因此会从父母遗传给孩子。

参考来源：‘Arbor Biotechnologies announces FDA orphan drug and rare pediatric disease designations granted to ABO-101 for the treatment of primary hyperoxaluria type 1 and upcoming presentations at the 20th Congress of the International Pediatric Nephrology Association (IPNA). News release. Arbor Biotechnology. February 5, 2025. Accessed February 5, 2025.’

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