美国食品药品监督管理局（FDA）已接受优先审查emapalumab-Izsg的补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗对糖皮质激素反应不足或不耐受或复发性MAS的斯蒂尔病噬血细胞性淋巴组织细胞增生症/巨噬细胞活化综合征（MAS）的成人和儿童患者。该申请被授予优先审查，PDUFA 日期为2025 年 6 月 27 日。
关于巨噬细胞活化综合征（MAS）
巨噬细胞活化综合征 (MAS) 是风湿病的一种严重并发症，最常见的是系统性幼年特发性关节炎 (sJIA) 和成人斯蒂尔病 (AOSD)。MAS 的特征是发烧、肝脾肿大、肝功能障碍、血细胞减少、凝血异常和高铁蛋白血症，可能发展为多器官衰竭和死亡。MAS 被归类为噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 (HLH) 的一种形式。
关于 Gamifant® (emapalumab-lzsg)
Gamifant® (emapalumab-lzsg) 是一种抗干扰素γ (IFN-γ) 单克隆抗体，可结合并中和 IFN-γ。在美国，Gamifant® (emapalumab-lzsg) 是 FDA 批准的首个也是唯一一个治疗成人和儿童（新生儿和老年人）原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 (HLH) 的药物，这些患者患有难治性、复发性或进行性疾病，或对传统 HLH 疗法不耐受。原发性 HLH 是一种罕见的炎症过度综合征，通常发生在生命的第一年内，如果不进行诊断和治疗，可能会迅速致命。FDA 的批准基于 2/3 期研究（NCT01818492 和 NCT02069899）的数据。 Gamifant® (emapalumab-lzsg) 适用于每周两次通过静脉输注一小时以上给药，直至造血干细胞移植 (HSCT)。
sBLA 得到两项开放标签、单组介入研究的数据支持：第 2 阶段 NI-0501-06 研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03311854）和第 3 阶段 EMERALD 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05001737）。两项研究均招募了患有 Still 病继发性 MAS 的儿童和成人。
一项包括 39 名患者的汇总分析结果显示，53.8%（95% CI，37.2-69.9）的患者在第 8 周达到完全缓解（定义为基线时临床体征和症状的消退以及与 MAS 相关的实验室参数正常化）。此外，85% 的患者（n=33）在研究期间的任何时间达到完全缓解。
结果还显示，治疗 2 周后，每周平均糖皮质激素剂量减少 70.1%。第 8 周，72% (n=28) 的患者糖皮质激素剂量减少至小于或等于 1mg/kg/天，而 44% (n=17) 的患者糖皮质激素剂量减少至小于或等于 0.5mg/kg/天。
据报道，第 8 周时总缓解率 (OR)（完全缓解加部分缓解）为 82.4% (n=32)。首次缓解的中位时间为 2.3 周。82.1% (n=32) 的患者在任何时间达到临床 MAS 缓解；临床缓解的中位时间为 3.3 周。第 8 周时，存活率为 94.9% (n=37)。
Sobi 研发主管兼首席医疗官 Lydia Abad-Franch 医学博士、工商管理硕士表示：“斯蒂尔病中的 HLH/MAS 是一种严重且可能致命的并发症，患者可能会经历严重的炎症过度，甚至多器官衰竭。目前尚无针对 HLH/MAS 的获批疗法。Gamifant (emapalumab-Izsg) 可选择性中和干扰素γ，这是炎症过度的关键驱动因素，如果获得批准，还可能有助于减少这些患者对高剂量糖皮质激素的需求。”
参考来源：‘US FDA grants Priority Review to Sobi’s supplemental Biologics Licence Application (sBLA) for Gamifant® (emapalumab-lzsg). News release. Sobi. February 27, 2025. ’
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(责任编辑：登越药房)
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