土耳其卫生署正规授权

FDA 已授予试验性免疫疗法 bexmarilimab 孤儿药资格，作为治疗骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者的潜在治疗选择。预计研究完成日期为 2025 年 12 月 31 日。

Bexmarilimab 是一种研究性免疫疗法，旨在克服对现有疗法的耐药性并优化临床疗效。这是通过靶向髓系细胞功能和激活免疫系统来实现的。

该药物通过与巨噬细胞上出现的免疫抑制受体 Clever-1 结合起作用，导致肿瘤生长和转移。当 Clever-1 受体被靶向时，贝西马利马布会改变肿瘤微环境，将巨噬细胞从免疫抑制状态重新编程为免疫刺激状态。

Faron Pharmaceuticals 首席医疗官 Petri Bono 医学博士在一份新闻稿中表示：“随着我们继续开发用于治疗 MDS 和其他癌症的 bexmarilimab，FDA 授予 bexmarilimab 孤儿药资格标志着 Faron Pharmaceuticals 的一个重要里程碑。FDA 授予的孤儿药资格以及之前授予的 FDA 快速通道资格凸显了我们不断取得的进展，并增强了我们对 bexmarilimab 有望满足 MDS 治疗这一重大未满足需求的信心。这些资格让我们能够获得开发 bexmarilimab 的重要监管指导，并在获批后获得潜在的额外市场独占权。”

关于 BEXMAB
BEXMAB 研究是一项开放标签 I/II 期临床试验，研究贝克斯马利马布联合标准治疗 (SoC) 治疗急性髓系白血病 (AML) 和骨髓增生异常综合征 (MDS) 等恶性血液系统肿瘤的效果。主要目标是确定贝克斯马利马布联合 SoC（阿扎胞苷）治疗的安全性和耐受性。直接靶向 Clever-1 可以限制癌细胞的复制能力，增加抗原呈递，激发免疫反应，并使目前的治疗更有效。Clever-1 在 AML 和 MDS 中均有高表达，并且与治疗耐药性、T 细胞活化受限和不良结果有关。

这项研究面向 18 岁及以上的患者开放，这些患者形态学上被确认为中危、高危或极高危 MDS（根据修订版国际预后评分系统定义）或 CMML-2，且适合使用阿扎胞苷。符合条件的患者必须证明对含低甲基化剂 (HMA) 的治疗方案没有反应。

此外，该研究还纳入了经形态学证实的复发/难治性 AML 患者，这些患者之前至少接受过一线治疗，并且适合使用阿扎胞苷，以及不适合诱导治疗且适合使用阿扎胞苷加维奈克拉的 AML 患者。所有参与者的肾功能和肝功能均必须正常。

剂量限制性毒性、安全性、MDS 或 CMML-2 患者的完全缓解 (CR) 率、既往 HMA 治疗中出现进展的 MDS 或 CMML 患者的总体缓解率、复发/难治性 AML 患者的 CR 且血细胞计数恢复不完全、以及新诊断的 AML 患者的微小残留疾病状态是该试验的主要终点。

该研究的次要终点包括治疗中出现的不良事件和严重不良事件的频率和严重程度，通过 NCI-CTCAE 分级从研究开始到治疗结束后 30 天进行评估。临床疗效通过 2 年内的无进展生存期和总生存期来衡量。此外，在给药前和关键时间点跟踪抗贝马利单抗抗体阳性情况，并在第 2 个周期内以规定的间隔测量贝马利单抗的血清浓度。

对于新诊断的 MDS 患者或 HMA 治疗后出现进展的复发/难治性 MDS 患者，预计顶线数据将于 2025 年 4 月发布。

参考来源：‘Inside information: FDA grants orphan drug designation for bexmarilimab in MDS. News release. Faron Pharmaceuticals. March 3, 2025. Accessed March 4, 2025.’

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。