土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予铼（186 Re）Obisbemeda 孤儿药资格（ODD），用于治疗肺癌患者的软脑膜转移（LM）。

此项认定是在近期完成 1 期 ReSPECT-LM 试验之后做出的。这项单剂量试验确定了该患者群体中铼 obisbemeda 的推荐 2 期剂量 (RP2D)。

关于 ReSPECT-LM 试验

ReSPECT-LM 是一项 1/2a 期试验，旨在评估 Rhenium obisbemeda 对 LM 患者的治疗效果。年满 18 岁且已证实患有 1 型或 2 型 LM 的患者有资格参加本研究。患者还必须具有至少 60 的卡氏体能状态评分、可接受的肝功能、足够的肾功能、血清肌酐水平达到正常上限的 2 倍以及足够的血液学状态。

患者接受单剂量 5 cc 的铼 obisbemeda 治疗，每个剂量水平治疗 3 至 6 名患者。如果每组最初入组 3 名患者未出现 DLT，则下一组将接受更高剂量铼 obisbemeda 治疗，并开放入组。

研究的主要终点包括安全性和 DLT 发生率。次要终点包括总体缓解率、缓解持续时间、无进展生存期和总体生存期。

铼 obisbemeda 也在 ReSPECT-GBM 试验中接受治疗复发性胶质母细胞瘤的评估。

关于软脑膜转移瘤 (LM)

LM 是一种罕见的癌症并发症，原发性癌症会扩散至脑脊液 (CSF) 和大脑及脊髓周围的软脑膜。所有源自实体肿瘤、原发性脑肿瘤或血液系统恶性肿瘤的恶性肿瘤都有可能出现这种 LM 并发症，其中乳腺癌是与 LM 相关的最常见癌症，3-5% 的乳腺癌患者会患上 LM。

此外，肺癌、胃肠道癌症和黑色素瘤也会扩散至脑脊液并导致 LM。大约 5% 的癌症患者会出现 LM，通常是晚期，1 年和 2 年生存率分别仅为 7% 和 3%。 LM 的发病率不断上升，部分原因是癌症患者的寿命越来越长，部分原因是许多标准化疗药物无法在脊髓液中达到足够的浓度来杀死肿瘤细胞，但目前尚无 FDA 批准专门针对 LM 患者的疗法，如果不接受治疗，患者通常会在数周至数月内死于这种并发症。

关于铼 ( 186 Re) obisbemeda

铼 ( 186 Re) obisbemeda 是一种新型注射放射疗法，专门设计用于以安全、有效和方便的方式对中枢神经系统肿瘤进行高剂量高针对性的辐射，以优化患者的治疗效果。与目前批准的疗法相比，铼 ( 186 Re) obisbemeda 具有降低中枢神经系统癌症患者风险和改善治疗效果的潜力，其辐射剂量更具针对性且更有效。

铼-186 是用于中枢神经系统治疗应用的理想放射性同位素，因为它半衰期短、β 能量可破坏癌组织、γ 能量可进行实时成像。ReSPECT-GBM 和 ReSPECT-LM 临床试验正在对铼 ( 186 Re) obisbemeda 用于治疗复发性胶质母细胞瘤和软脑膜转移瘤进行评估。

ReSPECT-GBM 获得了美国国立卫生研究院 (NIH) 下属的国家癌症研究所 (NCI) 的资助，而 ReSPECT-LM 则获得了德克萨斯州癌症预防与研究所 (CPRIT) 为期三年的 1760 万美元资助。

参考来源：‘ Plus Therapeutics granted U.S. FDA orphan drug designation for rhenium (186Re) obisbemeda for the treatment of leptomeningeal metastases in patients with lung cancer. News release.’

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