土耳其卫生署正规授权

美国食品药物管理局（FDA）批准Encelto ™（revakinagene taroretcel-lwey）用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症（MacTel）。该产品预计将于 2025 年 6 月开始上市。

此项批准得到了两项重复性 3 期试验 NTMT-03-A（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03316300）和 NTMT-03-B（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03319849）的数据支持，这两项试验比较了 revakinagene taroretcel 与假植入物在 MacTel 患者中的安全性和有效性。

在两项试验中，主要终点都是从基线到第 24 个月椭圆体区 (EZ) 面积损失的变化率。研究结果显示，与假治疗相比，revakinagene taroretcel 治疗在统计学上显着减缓了 NTMT-03-A 中黄斑光感受器的丢失 56.4%（P <.0001），在 NTMT-03-B 中减缓了 29.2%（P =.021）。

治疗过程中报告的最常见不良反应是结膜出血、暗适应延迟、异物感、眼痛、缝合相关并发症、瞳孔缩小、结膜充血、眼部瘙痒、眼部不适、玻璃体出血、视力模糊、头痛、干眼症、眼部刺激、白内障进展或形成、玻璃体漂浮物、严重视力丧失、眼分泌物、前房细胞、虹膜睫状体炎。

关于 2 型黄斑毛细血管扩张症 (MacTel)

2 型黄斑毛细血管扩张症 (MacTel) 或特发性 2 型黄斑毛细血管扩张症是成人的一种双侧神经退行性疾病，具有特征性的局部视网膜变性，这是一组导致视网膜细胞逐渐丧失的疾病，导致视力丧失和视网膜血管（向视网膜供应氧气和营养的血管网络）的继发性改变。

MacTel 是一种成人视网膜神经退行性疾病，会导致渐进性和不可逆的视力丧失，严重影响患者的生活质量。ENCELTO 采用封装细胞治疗技术，旨在持续向视网膜输送治疗剂量的睫状神经营养因子 (CNTF)，以帮助减缓疾病的进展。ENCELTO 是首个也是唯一一个获得 FDA 批准的 MacTel 治疗方法。

关于封装细胞疗法 (ECT)

Neurotech 的 ECT 平台是一种基于细胞的基因疗法输送系统，旨在提供长期、持续的治疗性蛋白质输送，用于治疗慢性眼病。这个多功能平台由一个小型半透性胶囊组成，胶囊内含有专有的同种异体视网膜色素上皮 (RPE) 细胞，这些细胞经过基因改造，可产生特定的治疗性蛋白质，用于有针对性的疾病治疗。

胶囊是通过手术植入的。一旦植入到位，胶囊的半透性外膜可让必需营养物质进入，同时也允许治疗性蛋白质进入眼睛，然后到达位于眼睛后部的视网膜。外膜保护封装的 RPE 细胞免受宿主免疫系统的侵害，有助于它们长期存活和发挥功能。

关于Encelto

Encelto 禁用于患有眼部或眼周感染的患者以及已知对内皮血清游离培养基 (Endo-SFM) 过敏的患者。 ENCELTO 是一种同种异体包裹细胞的基因治疗方法，用于治疗患有 2 型特发性黄斑毛细血管扩张症 (MacTel) 的成年人。

Encelto 是一种单剂量植入物，含有 200,000 至 440,000 个表达重组人 CNTF 的同种异体视网膜色素上皮细胞。由合格的眼科医生在手术过程中将其植入玻璃体内。

“对于 MacTel 社区来说，这是一个历史性的时刻，ENCELTO 成为首个获得 FDA 批准的治疗这种威胁视力疾病的药物，”首席医疗官 Thomas M. Aaberg Jr 医学博士表示。“对于那些受到 MacTel 影响的人以及所有支持这一旅程的人，今天我们期待未来 MacTel 导致的视力丧失可能会减缓。”

参考来源：‘Neurotech’s Encelto™ (revakinagene taroretcel-lwey) approved by the FDA for the treatment of macular telangiectasia type 2 (MacTel). News release Neurotech Pharmaceuticals. March 6, 2025.’

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