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Exidavnemab (BioArctic) 被 FDA 授予孤儿药资格 (ODD)，用于治疗多系统萎缩症（MSA），这是一种罕见、进展迅速且致命的疾病。

该决定为 MSA 患者带来了希望，因为这是一种具有疾病改良潜力的新型药物，目前尚无治愈方法，也没有减缓进展的治疗方法。

关于多系统萎缩症（MSA）

多系统萎缩症（MSA）是一种罕见的中枢和自主神经系统疾病，会影响平衡和运动，以及基本的身体功能，包括呼吸、消化和膀胱或肠道控制。它可以与帕金森病 (PD) 有相同的症状，后者被称为帕金森病型——最常见的 MSA 类型。患有帕金森病型 MSA 的患者可能出现肌肉僵硬、手臂和腿弯曲困难、震颤、言语不清或缓慢以及姿势和平衡问题等症状。另一种类型的 MSA 是小脑型，主要涉及肌肉协调性差、视力变化和吞咽困难。

MSA 无法治愈，治疗仅限于症状管理。这可能包括使用降压药或用于治疗 PD 样症状的药物。在更严重的情况下，患者可能需要插入导管进行膀胱引流，或者对于吞咽困难的患者，胃造口管将食物直接送入胃中。

MSA 是由少突胶质细胞中 α-突触核蛋白的错误折叠和积累引起的，这些蛋白会形成胶质细胞质内含物，损害少突胶质细胞功能，破坏髓鞘完整性，并引发神经炎症。这会导致 MSA 特有的进行性运动、自主神经和认知症状。

关于Exidavnemab

Exidavnemab 是一种新型的、在研的单克隆抗体，可选择性靶向可溶性 α-突触核蛋白 (α-突触核蛋白) 聚集体，这种聚集体在 MSA 病理学中起着关键作用。它促进聚集的 α-突触核蛋白的清除，以保持神经元功能并减缓疾病的进展。Exidavnemab 正在进行 2a 期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心、跨国、多次递增剂量 EXIST 试验 (NCT06671938)。研究人员旨在确定 exidavnemab 对使用稳定症状性 PD 药物的轻度至中度 PD 患者的安全性、耐受性和药代动力学。

患者按 2:1 的比例随机分配接受 exidavnemab（静脉注射）或安慰剂，其中 12 人将在总人群中接受评估（n = 24）。主要终点是从第一次给药到第 176 天出现不良事件 (AE)、严重 AE 和因 AE 而退出的参与者人数。次要终点包括单次给药后的 PK 参数，通过线性梯形法在第 1 天和第 85 天计算；从第一次给药到第 176 天的剂量范围的确定；以及从第一次给药到第 176 天对 exidavnemab 的全身免疫原性影响的评估。

FDA 授予 exidavnemab 的 ODD 资格，标志着在寻找 MSA 有效治疗方法方面取得了重大里程碑。随着 EXIST 试验的进展，exidavnemab 有望在减缓疾病进展和改善 MSA 患者生活质量方面取得突破。

参考来源：‘BioArctic receives orphan drug designation for exidavnemab the US. BioArctic. March 17, 2025. Accessed March 19, 2025.’

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