土耳其卫生署正规授权

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种严重的遗传性神经肌肉疾病，主要因SMN1基因缺陷导致功能性SMN蛋白缺乏，进而引发进行性肌肉无力和萎缩。Evrysdi（利司扑兰）作为全球首个口服型SMA疾病修正治疗药物，通过特异性调节SMN2基因的mRNA剪接，提升全身SMN蛋白水平，为患者带来了无创、便捷的长期治疗选择。

双剂型布局，覆盖全年龄段需求

Evrysdi目前拥有口服溶液用散剂和5mg薄膜衣片剂两种剂型，可根据患者年龄、体重及吞咽能力灵活选择。口服溶液用散剂适用于2月龄及以上所有患者，尤其适合婴幼儿及吞咽困难者，其草莓味口感易于接受，可通过滴管或鼻胃管精确给药。2025年8月获批的5mg片剂则专为2岁及以上、体重≥20kg的患者设计，可室温储存，无需冷链，患者可整片吞服或分散于水中服用，极大提升了用药自主性与隐私性。两种剂型生物等效，疗效与安全性一致。

个体化剂量方案，精准匹配治疗需求

剂量选择需严格遵循年龄与体重标准：2月龄以下婴儿每日剂量为0.15mg/kg，2月龄至2岁幼儿为0.2mg/kg，2岁及以上、体重不足20kg的患者为0.25mg/kg，均使用口服溶液；2岁及以上、体重≥20kg的患者采用每日5mg固定剂量，优先选择片剂。治疗期间应每日固定时间服药，可与食物同服或空腹服用，以维持稳定血药浓度。若漏服，6小时内可补服，超过6小时则跳过本次，次日按原计划服药，切勿双倍补服。服药后若发生呕吐，无需补服，等待至次日正常服药即可。

临床获益显著，长期治疗安全可控

多项临床研究证实，Evrysdi可显著改善SMA患者的运动功能与生存质量。1型SMA婴儿治疗24个月后，93%存活且无需永久通气，61%可实现无支撑坐立；2/3型患者运动功能评分持续稳定或提升，生活质量显著改善。早期干预效果更为突出，出生6周内用药的患儿可达到与健康儿童相当的运动里程碑。安全性方面，Evrysdi耐受性良好，常见不良反应为发热、腹泻、上呼吸道感染等，多为轻中度，且发生率随治疗时间下降。长期研究显示，治疗24个月后无严重治疗相关不良事件导致退出，安全性可控。

特殊人群用药与注意事项

育龄期女性在治疗期间及停药后至少1个月内需采取有效避孕措施，因动物研究显示潜在致畸风险；男性患者可能面临生育能力受影响，有生育计划者可提前咨询精子保存方案。重度肝功能不全患者应避免使用，轻中度及肾功能不全患者无需调整剂量。从诺西那生转换治疗时，即使洗脱期短于90天，Evrysdi仍保持良好安全性，为临床治疗调整提供了灵活选择。

Evrysdi的出现打破了SMA治疗的传统局限，以口服给药、全年龄段覆盖、长期可及性为核心优势，为患者带来了全新的治疗体验。随着医保政策的支持与剂型的不断优化，Evrysdi正成为SMA患者长期管理的重要选择，助力患者改善生活质量，回归正常生活。

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。