Pemazyre（培米替尼）是一款针对特定基因变异肿瘤的高选择性FGFR1-3酪氨酸激酶抑制剂，已在中国获批用于治疗FGFR2融合或重排的晚期胆管癌患者，标志着精准医疗在胆道肿瘤领域的重
Pemazyre（培米替尼）是一款针对特定基因变异肿瘤的高选择性FGFR1-3酪氨酸激酶抑制剂，已在中国获批用于治疗FGFR2融合或重排的晚期胆管癌患者，标志着精准医疗在胆道肿瘤领域的重大突破。
一、核心适应症
Pemazyre的适应症明确聚焦于分子分型驱动的肿瘤治疗，主要适用于：
晚期胆管癌
用于既往至少接受过一种系统性治疗（如含铂化疗）后进展的成人患者
经基因检测确认存在 FGFR2融合或重排 的局部晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌
中国国家药监局（NMPA）于2022年批准上市，为国内首个同类靶向药
复发/难治性髓系/淋巴系肿瘤（MLN）
美国FDA批准用于治疗伴有 FGFR1重排 的成人复发或难治性骨髓/淋巴肿瘤
用药前提：必须通过经验证的检测方法（如NGS、FISH）确认FGFR基因变异状态，确保治疗精准性
二、临床应用与疗效表现
Pemazyre在多项临床研究中展现出显著的抗肿瘤活性，尤其在胆管癌领域：
客观缓解率（ORR）：达 35.5%–37%，其中部分患者实现完全缓解
疾病控制率（DCR）：高达 82%–98%，多数患者肿瘤稳定或缩小
中位总生存期（OS）：达 17.5–21.1个月，显著优于传统化疗（约6–7个月）
中位无进展生存期（PFS）：约为 6.9–7.0个月
其疗效基于关键Ⅱ期FIGHT-202研究（NCT02924376），为加速审批提供了核心证据，并被2025年ESMO胆道癌指南列为FGFR2阳性患者的二线治疗首选（推荐强度A）。
三、作用机制与靶向特性
Pemazyre通过选择性抑制FGFR1/2/3的磷酸化，阻断异常激活的信号通路，从而抑制肿瘤细胞增殖、存活和血管生成。
对携带FGFR2融合/重排的胆管癌患者，其IC50值小于2nM，靶向性强、疗效明确。
四、用药规范与安全性管理
推荐剂量：13.5 mg口服，每日一次，连续服用14天后停药7天，每21天为一个周期
服用方式：整片吞服，可空腹或随餐，避免压碎、咀嚼或溶解
不良反应管理重点：
高磷血症（发生率约60%）：需监测血磷水平，结合低磷饮食与磷结合剂干预
眼毒性：约30%患者可能出现干眼症或视网膜色素上皮脱离（RPED），建议治疗前及每2–3个月进行眼科检查（含OCT）
其他常见反应：脱发、腹泻、指甲毒性、疲劳、口腔炎等，多为1–2级，可对症处理
香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
(责任编辑：登越藥業)
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