一、基本信息（官方名称） 通用名：atidarsagene autotemcel 商品名：Libmeldy（欧盟）、Lenmeldy（美国） 药物类别：自体 CD34 + 造血干细胞基因疗法（慢病毒载体导入正常 ARSA 基因） 获批时间
一、基本信息（官方名称）
通用名：atidarsagene autotemcel
商品名：Libmeldy（欧盟）、Lenmeldy（美国）
药物类别：自体 CD34 + 造血干细胞基因疗法（慢病毒载体导入正常 ARSA 基因）
获批时间：欧盟 2020-12；美国 2024-03
核心用途：治疗异染性脑白质营养不良（MLD）
二、适应症（EMA/FDA 原文）
用于治疗ARSA 基因双等位突变、导致 ARSA 酶活性降低的儿童 MLD 患者，仅限以下 3 类：
无症状晚婴型（PSLI）：≤30 月龄，无任何神经症状
无症状早青少年型（PSEJ）：30 月龄–7 岁，无任何神经症状
早期症状早青少年型（ESEJ）：仍可独立行走、无认知衰退（早期运动笨拙 / 步态异常）
不适用人群：已丧失独立行走能力、认知明显衰退、晚期 MLD
三、用法与剂量（官方标准方案）
1. 给药原则
自体使用：不可用于他人
单次治疗：一生仅输注 1 次
场所：具备造血干细胞移植资质的专科中心
医师资质：有 HSCT 经验、经本品专项培训
2. 剂量（按体重）
最低推荐剂量：3×10⁶ CD34 + 细胞 /kg
临床常用范围：3–30×10⁶ CD34 + 细胞 /kg
输注体积：不超过患者预估血浆体积的20%
3. 完整治疗流程（5 步）
干细胞动员 + 采集：G‑CSF 动员外周血，单采 CD34 + 细胞
体外基因修饰：慢病毒载体转导，插入正常 ARSA 基因
清髓预处理：白消安（busulfan）清髓化疗，清空骨髓
静脉回输：单次静脉输注改造后细胞
术后监护：造血重建、ARSA 酶活性监测、神经功能随访
四、关键注意事项（官方强调）
治疗时机决定预后：越早越好，必须在严重神经损伤前干预
自体无排异：无 GVHD 风险，安全性优于异基因移植
长效持久：一次输注，长期甚至终身表达 ARSA 酶
五、一句话总结（官方定位）
Libmeldy 是首个获批的 MLD 根治性基因疗法，通过自体造血干细胞基因修复，单次输注即可长效纠正 ARSA 酶缺陷、阻断神经退行，为早期患儿带来治愈可能。
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(责任编辑：登越藥業)
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