Zynteglo的临床试验由蓝鸟生物（bluebird bio）主导，并在全球多个研究中心开展。其中，费城儿童医院是参与其临床试验并取得显著疗效的知名机构之一。 该疗法通过慢病毒载体将功
Zynteglo的临床试验由蓝鸟生物（bluebird bio）主导，并在全球多个研究中心开展。其中，费城儿童医院是参与其临床试验并取得显著疗效的知名机构之一。
该疗法通过慢病毒载体将功能性β-珠蛋白基因导入患者自身的造血干细胞中，以恢复血红蛋白的生成。其关键性研究（如Northstar-2试验）显示，约89%的受试者实现了输血非依赖性，部分患者疗效已持续超过7年。
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