土耳其卫生署正规授权

长期使用Hympavzi（马塔西单抗）的潜在风险主要集中在‌血栓栓塞事件‌上，这一风险与其“增强凝血”的作用机制直接相关，且在特定临床场景下可能被放大。以下是具体分析：

一、核心风险：血栓栓塞事件‌

机制关联性‌

Hympavzi通过抑制组织因子途径抑制物（TFPI）来增强凝血酶生成，实现“凝血再平衡”。然而，这种机制可能引发过度凝血，导致血栓形成。

案例支持‌：2025年12月，一名A型血友病伴抑制物的患者在接受Hympavzi预防性治疗期间，因小手术后联合使用重组凝血因子VIIa（用于围手术期止血），发生血栓性中风并继发严重脑出血，最终死亡。这一事件直接关联到药物增强凝血的机制与合并用药的协同效应。

临床试验与现实差距‌

III期BASIS研究‌：在针对不伴抑制物的患者中，Hympavzi未报告死亡或血栓栓塞事件，显示其安全性。

现实挑战‌：临床试验难以完全模拟真实世界的复杂性，如手术操作、合并用药、基础疾病等。上述死亡案例即发生在手术场景下，提示血栓风险在特定条件下可能被显著放大。

监管与行业共识‌

欧洲血友病联盟和辉瑞均将血栓事件列为Hympavzi的“特别关注的不良事件”，并在临床开发阶段纳入重点监控。

行业综述指出，血栓风险是此类“再平衡疗法”的已知挑战，需持续关注。

二、其他潜在风险（需进一步验证）‌

过敏反应‌

虽未明确关联长期使用，但单克隆抗体类药物可能引发过敏反应（如皮疹、呼吸困难、血压下降），需在用药期间监测。

注射部位反应‌

常见副作用包括瘙痒、发红、肿胀等，通常轻微且短暂，但长期使用可能增加局部不适频率。

肝肾功能影响‌

长期使用需监测肝功能（如ALT、AST）和肾功能（如肌酐），以评估药物代谢对器官的潜在负担。

三、风险管理与建议‌

严格适应症限制‌

Hympavzi目前仅获批用于无抑制物的重度血友病A或B患者，尚未获批用于伴抑制物患者。伴抑制物患者使用需谨慎评估风险。

手术与合并用药管理‌

手术期间需暂停Hympavzi，并避免与促凝血药物（如重组凝血因子VIIa）联用，以降低血栓风险。

长期监测与个性化治疗‌

定期检测凝血功能（如PT、APTT、D-二聚体）和血栓标志物，建立患者风险管理体系。

通过基因检测识别患者基因缺陷，优化剂量调整，减少副作用。

患者教育‌

告知患者血栓症状（如肢体肿胀、胸痛、呼吸困难）和过敏反应表现，强调立即就医的重要性。

温馨提示：以上资讯由香港登越药业整理编辑(如有错漏，请帮忙指正)，提供全球最新上市药品的资讯，具体用药指引，请咨询主治医师。