美国食品药品监督管理局 (FDA) 允许 Sarepta Therapeutics 恢复向杜氏肌营养不良症 (DMD) 的门诊患者运送 Elevidys (delandistrogene moxeparvovec)。 Elevidys是一种基于腺相关病毒载体 (AAVrh74) 的基因疗法
美国食品药品监督管理局 (FDA) 允许 Sarepta Therapeutics 恢复向杜氏肌营养不良症 (DMD) 的门诊患者运送 Elevidys (delandistrogene moxeparvovec)。
Elevidys是一种基于腺相关病毒载体 (AAVrh74) 的基因疗法，旨在将缩短的功能性抗肌萎缩蛋白成分递送至骨骼肌。该疗法于 2023 年获得加速审批，用于治疗 4 至 5 岁患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的门诊儿科患者。随后，该疗法的适应症范围扩大到包括对门诊杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的传统审批，以及对 4 岁及以上非门诊杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的加速审批。
此前，FDA 曾要求 Sarepta 停止向无法行走的 DMD 患者运送 Elevidys，此前有报道称该基因疗法已导致两例死亡。在对第三例死亡病例进行调查后，该病例是一名来自巴西的 8 岁 DMD 患者，该患者接受了 Elevidys 治疗，这促使 FDA 要求暂停该产品的所有发货。
据巴西卫生部门称，这名8岁儿童的死亡与该治疗无关。因此，该机构得出结论，可以恢复向门诊杜氏肌营养不良症患者运送Elevidys。
Sarepta首席执行官道格·英格拉姆（Doug Ingram）表示：“上周，在FDA的建议下，Sarepta做出了一个艰难的决定，暂停Elevidys的发货，以便FDA有机会完成对现有安全信息的审查。我们非常高兴FDA选择迅速全面地完成审查，并建议我们解除自愿暂停发货的决定，并恢复为门诊患者提供Elevidys的发货。”
目前，该公司正在评估针对无法行走的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的增强型免疫抑制方案，Elevidys 的发货仍处于暂停状态。在与 FDA 的讨论中，Sarepta 还得出结论，需要在产品标签上添加黑框警告，以警示患者可能存在急性肝损伤和急性肝衰竭，这与其他 AAV 递送的基因疗法一致。
英格拉姆补充道：“我们期待与 FDA 合作完成 Elevidys 的安全标签更新，并讨论如何降低无法行走的患者的风险，这些患者目前仍处于暂停状态，等待讨论的结果。”
参考来源：FDA informs Sarepta that it recommends that Sarepta remove its pause and resume shipments of Elevidys for ambulatory individuals with Duchenne muscular dystrophy. News release. Sarepta Therapeutics.
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