土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 dusquetide (SGX945) 孤儿药资格，用于治疗白塞氏病，白塞氏病是一种以粘膜皮肤症状（例如口腔和生殖器溃疡）为特征的血管炎。

杜斯克肽属于一类新型短合成肽，被称为先天防御调节剂。这种新颖的治疗方法有望针对与白塞氏病相关的潜在先天免疫功能障碍，从而发挥抗炎、抗感染和促进伤口愈合的作用。  

孤儿药认定基于一项开放标签II期临床试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT06386744）的数据。该试验纳入了8名患有轻度至中度白塞氏病和活动性口腔和/或生殖器溃疡的成年患者。研究参与者接受达斯克肽静脉输注，每周两次，每次4分钟，持续4周，随后进行4周的随访。

度斯克肽的疗效基于一项3期临床试验的结果，该临床试验与阿普斯特和安慰剂组进行了比较，该试验是阿普斯特用于治疗白塞氏病的获批依据。该3期临床试验的主要终点是平均溃疡数量随时间变化的曲线下面积(AUC)。

4周结果显示，与阿普斯特3期临床试验的安慰剂组相比，使用杜喹肽治疗后患者的症状改善了40%，这与阿普斯特的结果高度相似（相对于安慰剂组改善了37%）。杜喹肽的改善在整个4周随访期间持续存在；尽管患者在第4周停止治疗，但在第8周报告的改善率为32%。在阿普斯特试验中，患者继续治疗至第12周，第8周报告的改善率为41%。

在4周的达奎肽治疗期间，1例患者的点状皮肤溃疡消退。此外，部分患者在4周的随访期间溃疡和疼痛有所减轻。阿普斯特组曾报告腹泻、恶心和头痛等不良反应，但达奎肽组未报告这些不良反应。

Soligenix 总裁兼首席执行官 Christopher J. Schaber 博士表示：“鉴于一项针对白塞氏病引起的口腔溃疡患者的 II 期概念验证研究观察到的具有临床意义的改善，我们希望 Dusquetide 能够在帮助那些饱受这种难以治疗的慢性自身免疫性疾病困扰的弱势患者方面发挥作用。FDA 授予 SGX945 项目孤儿药资格认定，对 Soligenix 而言意义重大，我们将继续推进该项目，并显著增强围绕这项新技术的现有知识产权。”

Dusquetide 此前已获得 FDA 的快速通道认证，用于治疗白塞氏病的口腔病变。

参考来源：FDA grants Soligenix Orphan Drug designation for the treatment of Behçet’s disease after reviewing recent phase 2 clinical study results.

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