土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了RNA靶向药物Dawnzera ™（donidalorsen），用于预防12岁及以上患者遗传性血管性水肿（HAE）的发作。

Donidalorsen 是一种配体偶联反义药物，旨在靶向并减少血浆激肽释放酶的前体激肽释放酶 (PKK) 的产生。通过降低 PKK 水平，Donidalorsen 可防止缓激肽过量生成，从而降低 HAE 患者的发病频率和严重程度。

此项批准得到了 3 期 OASIS-HAE 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05139810）数据的支持，该试验是一项为期 24 周的随机、双盲、安慰剂对照研究，纳入了 90 名 12 岁及以上患有 I 型或 II 型 HAE 的患者，他们在 8 周的导入期内至少出现 2 次确诊发作。

研究参与者被随机分配接受每4周一次（Q4W；n=45）皮下注射Donidalorsen 80mg，每8周一次（Q8W；n=23）皮下注射Donidalorsen 80mg，或安慰剂组（n=22）。主要终点是第0周至第24周的HAE发作率（每4周经研究者确认的HAE发作次数）。

研究结果显示，与安慰剂组相比，每 4 周服用一次 donidalorsen（降低 81% [95% CI, 65-89]；P <.001）和每 8 周服用一次（降低 55% [95% CI, 22-74]；P =.004）可显著降低 HAE 发病率。

与安慰剂组相比，donidalorsen Q4W 和 Q8W 治疗也使中度或重度 HAE 发作的月发生率分别降低了 89%（95% CI，66-97）和 41%（95% CI，-26-72）。其他疗效终点包括：

需要急性治疗的 HAE 发作减少：与安慰剂相比，使用 donidalorsen Q4W 和 donidalorsen Q8W 的 HAE 发作减少分别减少了 92%（95% CI，77-97）和 67%（95% CI，29-85）。

第 4 周至第 24 周未发作疾病的患者比例：使用 donidalorsen Q4W 的患者比例为 53%，使用 donidalorsen Q8W 的患者比例为 35%，使用安慰剂的患者比例为 9%。

从基线到第 4 周至第 24 周，HAE 发作率至少降低 50%、70% 和 90% 的患者比例：

Donidalorsen Q4W：93%、82%和62%；

Donidalorsen Q8W：83%、65% 和 48%；

安慰剂：27%、18% 和 9%。

治疗中报告的最常见不良反应是注射部位反应、上呼吸道感染、泌尿道感染和腹部不适。

Dawnzera 以 80 毫克/0.8 毫升溶液的形式提供，采用单剂量自动注射器。建议剂量为每 4 周皮下注射 80 毫克。也可考虑每 8 周皮下注射 80 毫克。

据 Ionis Pharmaceuticals 称，Dawnzera 预计将在未来几天上市。

参考来源：Dawnzera™ (donidalorsen) approved in the US as first and only RNA-targeted prophylactic treatment for hereditary angioedema.

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