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一项评估 AMT-130 对亨廷顿病 (HD) 患者疗效的关键性 1/2 期研究的顶线数据已公布。

AMT-130是一种一次性、在研基因疗法，通过磁共振成像引导、对流增强立体定向神经外科递送至纹状体进行给药。这项关键的1/2期研究评估了AMT-130在亨廷顿病患者中的安全性和有效性。

在分析时，该研究比较了29名接受AMT-130治疗的患者（高剂量：n=17；低剂量：n=12），以及从Enroll-HD自然病史数据集中提取的倾向评分匹配外部对照（高剂量组n=940；低剂量组n=626）。在29名接受AMT-130治疗的患者中，每个剂量组各有12名患者获得了36个月的随访。

中期结果显示，与外部对照相比，高剂量 AMT-130 可使疾病进展减缓 75%，以综合统一亨廷顿氏病评定量表 (cUHDRS) 评分衡量（主要终点；cUHDRS 平均变化：-0.38 vs -1.52；P = .003）。

根据总体功能能力量表评分（TFC；次要终点），高剂量 AMT-130 组与 36 个月时的外部队列相比，疾病进展也显著减缓（TFC 平均变化：-0.36 vs -0.88；P = .033）。

高剂量AMT-130治疗组在其他运动和认知功能评估（例如符号数字模式测试、斯特鲁普词语阅读测试、总运动评分）方面也观察到了显著改善。值得注意的是，高剂量AMT-130组的脑脊液神经丝轻链（神经退行性疾病的生物标志物）较基线平均下降了8.2%。

uniQure 首席医疗官 Walid Abi-Saab 医学博士表示：“我们对这些重要结果以及它们对亨廷顿舞蹈症患者及其家庭的意义感到无比兴奋。这些发现进一步坚定了我们的信念，即 AMT-130 有可能从根本上改变亨廷顿舞蹈症的治疗格局，同时也为一次性精准基因疗法治疗神经系统疾病提供了重要证据。”

AMT-130 此前已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予 的突破性疗法认定和再生医学先进疗法认定。

据 uniQure 称，该公司计划在 2026 年第一季度提交生物制品许可申请 (BLA)。

参考来源：uniQure announces positive topline results from pivotal phase I/II study of AMT-130 in patients with Huntington’s disease.

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