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美国食品药品监督管理局 (FDA) 已向 Biohaven 公司发出完整回复函 (CRL)，内容涉及 troriluzole 用于治疗成人脊髓小脑性共济失调 (SCA) 的新药申请 (NDA)。

Troriluzole是谷氨酸调节剂利鲁唑的第三代前药。通过增加突触对谷氨酸的摄取，troriluzole有望改善神经退行性疾病（如SCA）中常见的谷氨酸失调。

troriluzole 的新药申请得到了 BH4157-206-RWE 研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT06529146）的关键数据以及 BHV4157-201（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT02960893）和 BHV4157-206（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03701399）研究的支持数据。

BH4157-206-RWE研究结果显示，在 3 年后，曲洛鲁唑在统计学上显著改善了共济失调评估和评级功能量表评分，与来自自然史对照组的未治疗患者相比，病情恶化速度减缓了 50% 至 70%（相当于疾病进展延迟 1.5 至 2.2 年）。

在 CRL 中，该机构列举了与使用真实世界证据和外部对照研究相关的问题，包括潜在的偏倚、设计缺陷、缺乏预先规定和未测量的混杂因素，作为拒绝该申请的理由。

据Biohaven公司称，在最终确定研究方案之前，FDA曾表示，“需要有显著且可靠的治疗效果才能克服外部对照试验的偏倚，从而将其作为疗效的实质性证据的主要依据”。该公司认为，这项真实世界证据试验所展现的具有统计学意义的数据（该试验纳入了来自美国和欧洲两项规模最大的SCA自然史研究的外部对照）满足了这些要求。

针对这封信，Biohaven公司董事长兼首席执行官Vlad Coric医学博士表示：“我们代表患者对FDA神经科学办公室的这一举动感到极其失望。真实世界证据是评估和开发复杂罕见病新疗法的重要研究方法，但尽管FDA的政策举措支持此类工具，一线审查部门尚未采纳FDA关于使用真实世界证据的政策，也未在罕见病监管方面应用灵活性。”

鉴于在扩大准入计划中接受治疗的参与者人数众多（ClinicalTrials.gov 标识符： NCT06034886），Biohaven 正在请求召开正式会议以解决此问题。

参考来源：FDA issues Complete Response Letter for Biohaven’s Vyglxia (troriluzole) New Drug Application for spinocerebellar ataxia.

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