土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局 (FDA) 正在调查接受 Adzynma（ADAMTS13，重组 krhn）治疗的患者在死亡后产生针对 ADAMTS13 的中和抗体的风险。

Adzynma是一种纯化的重组 ADAMTS13 蛋白，旨在替代先天性血栓性血小板减少性紫癜 (cTTP) 患者体内缺失或不足的 ADAMTS13 酶。cTTP 是一种罕见的血液凝固障碍。该酶替代疗法的处方信息中指出，患者可能会产生针对 ADAMTS13 的中和抗体，但 cTTP 临床试验中并未报告此类抗体。

自2023年获批以来，FDA已收到多起关于Adzynma治疗患者体内出现ADAMTS13中和抗体的报告，其中包括1例儿童慢性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者死亡。据悉，该儿童患者在开始使用Adzynma前曾对新鲜冰冻血浆出现严重过敏反应。Adzynma治疗导致患者出现进行性神经系统症状，并在开始预防性治疗约10个月后，检测到ADAMTS13中和抗体。

目前尚无检测方法能够区分针对重组ADAMTS13的中和抗体和针对内源性ADAMTS13的中和抗体。根据这些上市后报告，FDA正在评估是否需要采取进一步的监管措施，因为Adzynma目前的标签并未包含有关中和抗体产生可能导致的严重甚至危及生命的后果的信息。

参考来源：US Food and Drug Administration. FDA investigating death due to neutralizing antibodies to ADAMTS13 following Adzynma treatment of congenital thrombotic thrombocytopenic purpura.

温馨提示：以上资讯由香港登越药业整理编辑(如有错漏，请帮忙指正)，提供全球最新上市药品的资讯，具体用药指引，请咨询主治医师。