土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了 Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) 的新安全警告和修订适应症，此前有报道称，该药会导致患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的非行走患者出现致命性急性肝衰竭。

Elevidys是一种基于腺相关病毒载体（AAVrh74）的基因疗法，旨在将缩短的功能性肌营养不良蛋白成分递送至骨骼肌。该疗法于 2023 年获得加速批准，用于治疗 4 至 5 岁可独立行走的杜氏肌营养不良症 (DMD) 儿童患者。随后，其适应症扩展至包括可独立行走的 DMD 患者（符合传统适应症）以及 4 岁及以上不可独立行走的 DMD 患者（获得加速批准）。

2025年6月，美国食品药品监督管理局（FDA）发布安全警示，此前有报告称，两名接受Elevidys基因治疗的非行走型杜氏肌营养不良症（DMD）患者出现急性肝衰竭，最终导致死亡。这两名患者在接受基因治疗输注后两个月内，肝酶水平升高，并需要住院治疗。

作为回应，Elevidys 的生产商 Sarepta Therapeutics暂停了向卧床不起的患者供应 Elevidys。此后，又发现了一例非致命但严重的急性肝损伤病例，该病例导致了肠系膜静脉血栓形成、肠缺血坏死和门静脉高压等并发症。

由于存在重大安全风险，FDA批准了对处方标签的多项安全变更。具体而言，处方信息中新增了黑框警告，强调了严重肝损伤和急性肝衰竭的风险。此外，适应症仅限于4岁及以上、经确诊携带DMD基因突变的DMD患者；不再适用于无法行走的DMD患者。Elevidys禁用于DMD基因第8外显子和/或第9外显子存在任何缺失的患者，包括这些外显子的任何部分或全部缺失。

药品说明书中还包含一份“使用限制”声明，明确指出Elevidys不建议用于已存在肝功能损害、近期接种过疫苗或近期/活动性感染的患者。此外，还进行了其他更新，例如新增了关于同时使用皮质类固醇/其他免疫抑制剂会增加感染风险的警告，以及修订了输注前后皮质类固醇的给药方案。

此外，建议每周进行肝功能检查（至少持续3个月）和心脏损伤检查（持续1个月），并建议患者在输液后至少2个月内居住在合适的医疗机构附近。同时，还制定了一份新的用药指南，以帮助患者及其护理人员。

Sarepta公司研发和技术运营总裁Louise Rodino-Klapac博士表示：“我们要感谢FDA的全面而协作的审查。Elevidys安全标签变更的完成将确保患者家属和医护人员能够获得清晰的信息，并有用药指南的支持，从而帮助他们理解这些更新并指导治疗决策。”

为了继续评估服用Elevidys的DMD患者发生严重肝损伤的风险，FDA要求该公司开展一项上市后观察性研究。该研究预计将招募约200名受试者，并在给药后随访12个月，定期收集肝功能评估数据。

参考来源：US Food and Drug Administration. FDA approves new safety warning and revised indication that limits use for Elevidys following reports of fatal liver injury.

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