美国食品药品监督管理局 (FDA) 已受理 bezuclastinib 用于治疗非晚期系统性肥大细胞增生症 (NonAdvSM) 患者的新药申请 (NDA)。 Eurofins代谢服务 一流的化合物稳定性检测方法，适用于 S9细胞、
美国食品药品监督管理局 (FDA) 已受理 bezuclastinib 用于治疗非晚期系统性肥大细胞增生症 (NonAdvSM) 患者的新药申请 (NDA)。
Eurofins代谢服务
一流的化合物稳定性检测方法，适用于
S9细胞、肝微粒体和肝细胞
eurofinsdiscovery.com
非进展型系统性肥大细胞增生症（NonAdvSM）是一种罕见的、致残性疾病，其特征是肥大细胞在各种器官中积聚，导致瘙痒、头痛、皮肤损伤、潮红、腹痛和胃食管反流等症状。Bezuclastinib 是一种口服选择性酪氨酸激酶抑制剂，旨在抑制 KIT D816V 突变，该突变是系统性肥大细胞增生症的主要驱动因素。
该新药申请（NDA）的数据来自一项随机、双盲、安慰剂对照的 II 期 SUMMIT 试验（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT05186753）。该试验评估了 bezuclastinib 在非进展型系统性肥大细胞增生症（NonAdvSM）患者中的安全性和有效性，这些患者包括惰性系统性肥大细胞增生症和冒烟型系统性肥大细胞增生症，且其症状无法通过最佳支持治疗（BSC）得到充分控制。该研究分为三个部分：剂量选择阶段（第一部分）、选定剂量下的疗效比较阶段（第二部分）和开放标签阶段（第三部分）。
在试验的第二部分，研究参与者（N=178）被随机分配接受选定剂量的贝祖克拉斯替尼（n=118）或安慰剂（n=60），同时接受最佳支持治疗（BSC）。主要终点是第24周时总症状评分（TSS）的平均变化，该评分使用肥大细胞增多症症状严重程度每日日记进行评估。
研究结果显示，在第24周时，与安慰剂组相比，贝祖克拉斯汀尼显著改善了非进展型系统性肌炎（NonAdvSM）症状（平均TSS变化：-24.3 vs -15.4；P <.001）。贝祖克拉斯汀尼组和安慰剂组中，TSS降低至少30%的患者比例分别为65.4%和38.6%（P <.001）。两组中，TSS降低至少50%的患者比例分别为34.3%和18.1%（P =.01）。
研究结果还显示，接受贝祖克拉斯汀治疗的患者在第 24 周的其他关键次要终点指标上也表现出较高的应答率：
■ 血清类胰蛋白酶水平至少降低 50%：87.4%；
■ 骨髓肥大细胞减少至少50%或聚集体清除率：75.6%；以及
■ KIT D816V 变异等位基因频率至少降低 50% 或检测不到：85.7%。
与安慰剂组相比，所有这些指标均达到了统计学意义。
在为期 24 周的治疗期结束后，参与者可以选择接受开放标签的贝祖克拉斯汀尼治疗。第 48 周的结果显示，接受贝祖克拉斯汀尼治疗的患者病情持续改善，平均 TSS 评分降低了 32.0 分（54%）。此外，86.2% 的患者 TSS 评分至少降低了 30%，56.4% 的患者 TSS 评分至少降低了 50%。
服用贝祖克拉斯替尼后最常见的不良反应包括头发颜色改变、味觉改变、恶心以及丙氨酸氨基转移酶/天冬氨酸氨基转移酶升高。除短暂且可控的实验室检查异常外，未报告其他肝脏不良反应。
《处方药用户收费法案》的申请目标日期已定为 2026 年 12 月 30 日。
参考来源：Cogent Biosciences announces FDA acceptance of New Drug Application for bezuclastinib in patients with nonadvanced systemic mastocytosis (NonAdvSM).
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(责任编辑：admin1314)
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