美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Hympavzi (marstacimab-hncq) 用于常规预防，以预防或减少 6 岁及以上患有 A 型血友病（先天性 VIII 因子缺乏症）伴或不伴 VIII 因子抑制剂的成人和儿童患
美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Hympavzi ® (marstacimab-hncq) 用于常规预防，以预防或减少 6 岁及以上患有 A 型血友病（先天性 VIII 因子缺乏症）伴或不伴 VIII 因子抑制剂的成人和儿童患者，或患有 B 型血友病（先天性 IX 因子缺乏症）伴或不伴 IX 因子抑制剂的患者的出血发作频率。
在此之前，Hympavzi 仅适用于 12 岁及以上且无抑制剂的患者。此次扩大适应症的批准基于两项 3 期临床试验的数据：BASIS（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT03938792）和 BASIS KIDS（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT05611801）。
BASIS试验纳入了患有伴有FVIII抑制剂的重型血友病A或伴有FIX抑制剂的中重型至重型血友病B的成人和儿童患者（≥12岁且体重≥35kg）。在为期6个月的观察期内，患者接受按需（OD）或常规预防性旁路制剂治疗；之后，在为期12个月的活性治疗期内，患者接受300mg皮下注射（SC）marstacimab负荷剂量，随后每周一次皮下注射150mg。
主要终点是观察期内使用marstacimab治疗出血事件的年化出血率（ABR）与使用OD旁路药物治疗期间的ABR进行比较。在接受治疗的51名男性患者（平均年龄27.2岁；25.5%的患者年龄在12至18岁之间）中，48名患者被纳入疗效分析人群，所有这些患者在交叉接受marstacimab治疗前均接受过OD旁路药物治疗。
研究结果显示，与 OD 旁路疗法相比，marstacimab 预防显著降低了平均治疗 ABR 93%（1.4 [95% CI，0.9-2.3] vs 19.8 [95% CI，16.1-24.3]；与 OD 的比率为 0.07 [95% CI，0.04-0.12]；P <.0001）。
BASIS KIDS试验纳入了6岁至18岁以下患有严重疾病的儿科患者。
患有A型血友病（伴或不伴FVIII抑制剂）或中度至重度B型血友病（伴或不伴FIX抑制剂）的患者均需有至少12个月的出血史记录，且这些患者在接受旁路制剂或因子替代疗法的每日一次或预防性治疗期间均有出血事件发生。
本研究的疗效评估基于使用marstacimab治疗期间治疗出血的年出血率（ABR）与回顾性收集的12个月历史阶段治疗出血的年出血率（ABR）进行比较。疗效评估人群包括57名男性患者（平均年龄11岁），其中35名患有A型血友病（10名有抑制因子；25名无抑制因子），22名患有B型血友病（11名有抑制因子；11名无抑制因子）。
研究结果显示，在6至18岁以下且无FVIII或FIX抑制剂的儿科患者（n=36）中，使用marstacimab治疗的平均年出血率（ABR）为1.8（99% CI，1.1-2.6），而接受常规预防治疗的患者基于历史模型计算的平均ABR为3.6（99% CI，1.3-5.8）。在6至11岁的患者（n=22）中，使用marstacimab预防治疗的平均ABR为1.4（99% CI，0.6-2.1）。
对 6 至 18 岁以下且存在抑制剂（n=14）并既往接受过过量用药治疗的患者进行分析，结果显示，使用 marstacimab 治疗的平均年复发率为 1.4（99% CI，0.5-4.5），而基于历史模型的平均年复发率为 18.9（99% CI，14.2-25.2）。在 6 至 11 岁队列（n=7）中，使用 marstacimab 预防治疗的平均年复发率为 1.3（99% CI，0.5-3.4）。
治疗过程中报告的最常见不良反应是注射部位反应、头痛、发热、关节痛、腹泻、瘙痒和皮疹。
Hympavzi 以 75mg/0.5mL 和 150mg/mL 的单剂量预充式注射器或自动注射笔的形式供应，用于皮下注射，每周给药一次。12 岁及以上的患者在接受皮下注射技术方面的适当培训后可以自行注射。
辉瑞公司美国首席商务官兼执行副总裁阿米尔·马利克表示：“我们相信，此次扩大适应症范围后，Hympavzi有望成为一种变革性的治疗选择，满足6岁及以上患有A型或B型血友病（无论是否伴有抑制剂）患者的重大医疗需求。尤其对于6至11岁的B型血友病患儿而言，他们将首次获得一种皮下注射的非因子治疗方案。”
参考来源：US FDA approves Pfizer’s Hympavzi for the treatment of two additional hemophilia A or B patient populations with significant medical need.
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