美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Lumvoa ™ (veligrotug-vvze) 用于治疗甲状腺眼病 (TED)，无论 TED 的活动性或持续时间如何。
Veligrotug是一种人源化IgG1单克隆抗体，可抑制胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）的活性。据信，抑制IGF-1R有助于减轻甲状腺眼病（TED）患者的眼眶炎症和相关组织损伤。
卢姆沃阿与特佩扎比较
该批准基于3期临床试验THRIVE（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05176639）和THRIVE-2（ClinicalTrials.gov注册号：NCT06021054）的数据，这两项试验分别评估了veligrotug在活动性甲状腺眼病（TED）和慢性TED患者中的疗效。在两项试验中，患者被随机分配接受veligrotug 10mg/kg静脉注射（IV），每3周一次，共5次，或接受安慰剂治疗。主要终点是眼球突出缓解率，定义为研究眼眼球突出度较基线至少减少2mm，且对侧眼眼球突出度无恶化（增加≥2mm），通过眼球突出度计测量。
THRIVE试验纳入了113例中重度活动性甲状腺眼病（TED）患者（发病15个月内，临床活动评分≥3）。其中75例患者接受了veligrotug治疗，38例患者接受了安慰剂治疗。第15周时，veligrotug组的眼球突出缓解率为70%，安慰剂组为5%（治疗差异为65% [95% CI，52-78]；P <.01）。与基线相比，veligrotug治疗组患者的眼球突出平均变化为-2.9mm，安慰剂组为-0.5mm（治疗差异为-2.4mm [95% CI，-3.0，-1.8]；P <.01）。在第15周达到眼球突出缓解的患者中，71%的患者在第52周时仍保持缓解。
THRIVE-2 试验纳入了 188 例中重度慢性甲状腺眼病 (TED) 患者（病程超过 15 个月，临床活动评分 [0-7] 不限），其中 125 例接受 veligrotug 治疗，63 例接受安慰剂治疗。第 15 周时，veligrotug 组的眼球突出缓解率为 57%，安慰剂组为 8%（治疗差异为 49% [95% CI，38-60]；P < 0.01）。与基线相比，veligrotug 治疗组患者的眼球突出平均变化为 -2.4 mm，安慰剂组为 -0.5 mm（治疗差异为 -1.9 mm [95% CI，-2.4，-1.4]；P < 0.01）。第 52 周时，第 15 周达到眼球突出缓解的患者中，57% 的患者仍保持缓解状态。
在两项试验中，眼球突出症在第 3 周即有所改善，并持续改善至第 15 周。此外，在第 15 周，接受 veligrotug 治疗的患者与接受安慰剂治疗的患者相比，复视（次要终点）症状也有所改善。
■ THRIVE（veligrotug [n=50]；安慰剂 [n=26]）
■ 复视缓解率：49% 对 12%（治疗差异 37.7% [95% CI，18.9-56.6]；P <.01）；
■ 复视反应：59% 对 20%（治疗差异，39.2% [95% CI，18.8-59.6]；P <.01）；
■ 50% 的复视症状消失的患者在第 52 周时仍保持症状消失。
■ THRIVE-2（veligrotug [n=65]；安慰剂 [n=37]）
■ 复视缓解率：32% 对 14%（治疗差异，17.7% [95% CI，1.6-33.9]；P =.02）；
■ 复视缓解率：56% 对 25%（治疗差异 30.9% [95% CI，12.3-49.5]；P <.01）；
■ 在第 52 周时，80% 的复视症状得到缓解的患者仍保持缓解状态。
按年龄和性别分析，以及在吸烟者和非吸烟者之间进行分析，均观察到眼球突出和复视的类似减少。
“Lumvoa的研发项目对该药物在甲状腺眼病（TED）的各个阶段，包括活动期和慢性期，进行了全面的评估，结果显示，该药物在对患者和临床医生至关重要的疗效方面均有显著改善，”贝勒医学院眼整形外科和眼科教授、THRIVE项目研究员Michael Yen医学博士表示。“令人鼓舞的是，这种针对甲状腺眼病各个阶段的新疗法，数据显示其能迅速减轻眼球突出并改善复视。对于医生来说，这是一个令人兴奋的新选择，可以为他们的甲状腺眼病患者提供治疗。”
使用 Lumvoa 最常见的不良反应包括肌肉痉挛、头痛、听力障碍、高血糖、疲劳、腹泻、耳部不适、输液相关反应、恶心、鼻咽炎、血肌酸磷酸激酶升高、皮肤干燥和高血压。该治疗还可能加重炎症性肠病。
Lumvoa以500毫克/10毫升的单剂量小瓶包装供应，预计可立即供货。推荐剂量为10毫克/公斤，每3周静脉输注一次，共输注5次。
参考来源：Viridian Therapeutics announces US FDA approval and launch of Lumvoa™ (veligrotug-vvze) for the treatment of thyroid eye disease.
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