美国食品药品监督管理局 (FDA) 扩大了 Casgevy ® (exagamglogene autotemcel) 的批准范围，使其涵盖 2 岁及以上患有镰状细胞病 (SCD) 伴复发性血管阻塞危象 (VOC) 或输血依赖性 β 地中海贫血 (TDT)
美国食品药品监督管理局 (FDA) 扩大了 Casgevy ® (exagamglogene autotemcel) 的批准范围，使其涵盖 2 岁及以上患有镰状细胞病 (SCD) 伴复发性血管阻塞危象 (VOC) 或输血依赖性 β 地中海贫血 (TDT) 的患者。
Exagamglogene autotemcel 是一种基于自体基因组编辑造血干细胞的基因疗法。此前已获批用于治疗 12 岁及以上患有镰状细胞贫血症(SCD)和TDT 的患者。
该药物获批用于治疗5岁至12岁以下患有镰状细胞病（SCD）的患者，是基于一项开放标签的3期临床试验（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT05329649）的数据。该研究纳入了11名儿科患者，这些患者在筛选前两年内每年均有至少2次符合方案定义的严重血管阻塞危象（VOC）事件的记录。在接受exagamglogene autotemcel治疗的11名患者中，有8名患者接受了疗效评估。
主要终点是治疗后24个月内连续至少12个月（VF12）未发生任何方案定义的严重血管阻塞危象（VOC）的参与者比例。严重VOC定义为发生以下至少一项事件：急性胸痛综合征、脾脏滞留、持续超过2小时且需要就医的阴茎异常勃起，或需要输注红细胞或在医疗机构接受阿片类药物或静脉注射非甾体类抗炎药治疗的急性疼痛事件（包括指/趾炎）。
结果显示，所有8例疗效可评估的患者均达到VF12，中位无VOC持续时间为17.5个月（范围13.2-21.3个月）。此外，所有8例患者至少12个月内未因严重VOC住院治疗（次要终点）。
该药物获批用于治疗5岁至12岁以下的TDT患者，是基于一项开放标签的3期临床试验（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT05356195）的数据。该研究纳入了15名儿科患者，这些患者在入组前两年内均有每年至少100毫升/公斤或10单位红细胞输注的记录。
主要终点是连续12个月无需输血的患者比例（TI12），定义为在输注后24个月内，连续至少12个月无需红细胞输注，且加权平均血红蛋白水平维持在至少9 g/dL。接受exagamglogene autotemcel治疗的15例患者中，有9例接受了疗效评估。
结果显示，9例疗效可评估患者中有8例达到TI12的主要终点，中位输血独立持续时间为20.1个月（范围13.3-21.4个月）。患者平均加权总血红蛋白水平为11.7克/分升。
针对年龄较小的儿科人群（2 岁至 5 岁以下）的两种适应症的批准是基于产品特性和推断的临床研究数据。
治疗期间报告的最常见 3 级或 4 级非实验室不良反应是镰状细胞病 (SCD) 和 TDT 患者的黏膜炎和发热性中性粒细胞减少症，以及 SCD 患者的食欲下降。3 级或 4 级实验室异常包括中性粒细胞减少症、血小板减少症、白细胞减少症、贫血和淋巴细胞减少症。
“正如我们重新定义了囊性纤维化治疗的可能性一样，我们的目标是改变镰状细胞贫血症和输血依赖型β地中海贫血患者的未来，”Vertex公司首席执行官兼总裁Reshma Kewalramani医学博士表示。“Casgevy在各个年龄组中均取得了显著且一致的疗效，这进一步证实了其潜力，能够为那些以往治疗选择有限的患者带来持久且具有变革性的益处。”
参考来源：Vertex announces US FDA approval for expanded use of Casgevy® for the treatment of people ages 2 years and older with sickle cell disease or transfusion-dependent beta thalassemia.
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