土耳其卫生署正规授权

2024年5月13日讯/香港登越药业Dengyue/--近日Sobi® 宣布，欧盟委员会 (EC) 已批准 Aspaveli® (pegcetacoplan) 的适应症扩展，用于治疗伴有溶血性贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 成年患者。

Aspaveli 已在欧洲被批准用于治疗患有 PNH 的成人患者，这些患者在使用 C5 抑制剂治疗至少三个月后出现贫血。 Aspaveli 目前是欧洲第一个被批准用于 PNH 一线治疗的 C3 抑制剂，由于其独特的作用方式，通过改善血红蛋白和其他临床标志物提供有效的结果。

新闻稿指出，Aspaveli是目前欧洲首个获批用于PNH一线治疗的C3抑制剂，由于其独特的作用模式，通过改善血红蛋白和其他临床指标来提供有效疗效。

Aspaveli 是 pegcetacoplan 的欧洲商品名，在美国称为 Empaveli®，也被批准用于治疗成人 PNH，并由 Apellis 进行商业化。

PNH 是一种罕见、慢性且危及生命的血液疾病，不受控制的补体激活会导致携氧红细胞遭到破坏。 PNH 的特点是血红蛋白持续偏低，可导致频繁输血和虚弱症状，例如贫血引起的严重疲劳。根据美国和欧盟进行的横断面调查，尽管 C5 抑制剂治疗有所改善，但接受 C5 抑制剂治疗的 PNH 患者中，高达 86% 的患者仍然患有贫血。

适应症扩展基于 APL2-308（PRINCE，NCT04085601）的数据，这是一项开放标签、随机、对照对照研究，纳入了入组前三个月内未接受过任何补体抑制剂治疗且接受过补体抑制剂治疗的 PNH 患者。血红蛋白水平低于正常下限，乳酸脱氢酶水平≥正常上限的1.5倍。与标准护理（例如，输血、皮质类固醇、铁、叶酸和维生素 B12 等补充剂；不包括补体抑制剂）相比，在 26 周的时间内评估了 Aspaveli 的疗效和安全性。

针对治疗PNH，以往的唯一选择是C5抑制剂（如：Soliris、Ultomiris）。根据在美国和欧盟进行的横断面调查显示，尽管使用C5抑制剂治疗的PNH患者的溶血活性有所改善，但高达86%接受C5抑制剂治疗的PNH患者仍然贫血。

欧盟委员会的最新授权得到了APL2-308 (PRINCE，NCT04085601)研究数据的支持，该研究招募了在招募前三个月内未接受任何补体抑制剂治疗的PNH患者，这些患者的血红蛋白水平低于正常值下限，乳酸脱氢酶水平至少是正常值上限的1.5倍。对照标准治疗(例如，输血、皮质类固醇、铁、叶酸和维生素B12等补充剂；不包括补体抑制剂)。

目前正在对其在血液和肾脏病学领域治疗其他罕见疾病的潜力进行研究。

参考来源：Aspaveli® (pegcetacoplan) approved in Europe for use among treatment naïve adult patients with PNH.

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。