土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 AB-1005 快速通道资格，用于治疗中度帕金森病。

AB-1005 是一种基于腺相关病毒载体血清型 2 的试验性基因疗法，其中含有人类神经胶质细胞源性神经营养因子 ( GDNF ) 转基因。通过磁共振成像 (MRI) 监测的对流增强输送进行直接神经外科注射后，AB-1005 可实现大脑局部区域 GDNF的稳定、持续表达。

该认定基于一项为期 18 个月的 1b 期试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04167540）的数据，该试验评估了 AB-1005 一次性双侧直接输送至 11 名帕金森病患者的壳核的安全性和潜在临床效果。该研究包括 2 个队列：轻度（n=6）和中度（n=5）。

截至 2023 年 11 月 3 日，研究结果显示，报告的大多数不良事件 (AE) 都是短暂性的，并且是围手术期事件（治疗后不到 1 个月）；不良事件包括头痛、震颤、运动障碍、关节痛、肌肉骨骼胸痛、疲劳、COVID-19 和磁共振成像 MRI 异常。报告了 57 例非严重 AE 和 6 例严重 AE。

在轻度患者中，根据使用运动障碍协会-统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 第 II 部分患者报告的日常生活活动评分和第 III 部分临床医生评定的“开”和“停”药物状态下的运动检查评分进行的评估，从基线到 18 个月，轻度患者的表现相对稳定。结果显示，使用患者报告的 PD 运动日记，患者“良好开”时间减少了 1.3 小时，伴有麻烦的运动障碍的“开”时间增加了 0.2 小时，“停”时间增加了 1.1 小时。一名患者拒绝完成日记，1 名患者有病理意义不明的基因缺陷。根据 AskBio 的说法，这些因素可能是导致该组结果恶化的原因。

在中度组，18 个月后观察到 MDS-UPDRS 第 II 部分日常生活活动评分（比基线下降 3.8 分）和第 III 部分运动检查评分（与基线相比，停药后下降 20.4 分，用药后下降 10.6 分）有所改善。使用运动日记，患者报告“良好用药”时间改善了 2.2 小时，有麻烦的运动障碍的“用药”时间减少了 0.5 小时；“停药”时间减少了 1.7 小时。此外，治疗后多巴胺能药物的使用量也有所减少。

该公司目前正在招募随机、双盲、手术对照的 2 期 REGENERATE-PD 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT06285643）的患者。该试验将评估 AB-1005 对 45 至 75 岁中度帕金森病成年人的疗效和安全性。

AskBio 帕金森和 MSA 科学主席 Krystof Bankiewicz 医学博士表示：“这些认定明确强调了为帕金森病患者开发创新疗法的重要性，因为帕金森病患者仍存在大量未满足的需求。它们进一步凸显了主要监管机构支持加速开发 AB-1005 的意愿，重点关注患者的潜在益处。”

参考来源：‘AskBio receives FDA Fast Track and MHRA Innovation Passport designations for AB-1005 investigational GDNF gene therapy for Parkinson’s disease. News release. Bayer AG and Asklepsios BioPharmaceutical, Inc. July 11, 2024. ‘

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