Italfarmaco 旗下美国罕见病商业部门 ITF Therapeutics LLC 宣布在美国推出组蛋白去乙酰化酶抑制剂 DUVYZAT™ (givinostat)，用于治疗 6 岁及以上杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者。DUVYZAT 于2024 年 3 月 21 日获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准。
口服混悬液含有组蛋白去乙酰化酶抑制剂吉维诺司他盐酸盐一水合物。Duvyzat 的批准基于随机、双盲、安慰剂对照的 3 期 EPIDYS 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT02851797）的数据。
该研究评估了 givinostat 对 6 岁及以上患有 DMD 的男性患者的疗效和安全性，这些患者可以走动并且使用稳定剂量的皮质类固醇。结果显示，与使用安慰剂的患者相比，使用 givinostat 治疗的患者在爬 4 级台阶时下降幅度显著减少。
治疗中报告的最常见不良反应是腹泻、腹痛、血小板减少、恶心、呕吐、高甘油三酯血症和发热。
在开始治疗之前，应获取基线血小板计数和甘油三酯；血小板计数低于 150 x 10 9 /L 的患者不应开始使用 Duvyzat。此外，对于患有潜在心脏病或同时服用延长 QTc 间期药物的患者，应进行心电图检查并根据临床指征重复检查。
Duvyzat 的推荐剂量是根据体重而定的，每天两次随餐口服。血小板计数减少、腹泻、甘油三酯升高或 QTc 延长可能需要调整剂量。
Duvyzat 是一种 8.86mg/mL 桃子奶油味口服混悬液，装在 140mL 的瓶子里。应使用提供的 5mL 刻度口服注射器注射药物。
为了支持使用 Duvyzat 处方的患者，ITF Therapeutics 推出了ITF ARC（访问、资源、护理）患者服务计划。
参考来源：‘ITF Therapeutics LLC announces U.S. commercial availability of Duvyzat™ (givinostat) for treatment of patients with Duchenne muscular dystrophy. News release. ITF Therapeutics. July 25, 2024.‘
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