土耳其卫生署正规授权

根据关键的 3 期 INDIGO 试验的数据，FDA 已批准 Vorasidenib 用于治疗 12 岁及以上的IDH突变型 2 级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者。这标志着首次批准针对此类意向治疗人群的患者进行全身治疗。

杜克癌症中心神经肿瘤学家医学博士、哲学博士 Katherine B. Peters 在接受 Targeted Oncology TM 采访时解释道：“令人兴奋的是，这是我们 20 多年来未曾见过的进展，我们发现，当我们观察接受 Vorasidenib 治疗的患者与接受安慰剂治疗的患者时，这些患者的预后大大改善，他们的无进展生存期从 11 个月延长至 27.7 个月，这是一个非常大的、具有统计学意义的差异。 ”

Vorasidenib 是一种口服、选择性、高脑渗透性的突变型 IDH1 和 IDH2 酶双重抑制剂，用于治疗IDH突变型弥漫性胶质瘤。

功效与安全性

INDIGO (NCT04164901) 是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照试验，纳入了 331 名术后易感 IDH1 或 IDH2 突变的 2 级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者，评估了疗效。患者按 1:1 随机接受每日一次口服 40 毫克沃拉西地尼或每日一次口服安慰剂，直至病情进展或出现不可接受的毒性。IDH1 或 IDH2 突变状态由 Life Technologies Corporation Oncomine Dx Target Test 前瞻性确定。在记录到放射学疾病进展后，允许随机接受安慰剂治疗的患者交叉接受沃拉西地尼治疗。接受过化疗或放疗等抗癌治疗的患者被排除在外。

主要疗效结果指标是无进展生存期 (PFS)，采用独立审查委员会盲法评估，符合低级别胶质瘤神经肿瘤学疗效评估 (RANO-LGG) 标准。另一项疗效结果指标是下次干预时间。PFS 的风险比为 0.39（95% CI：0.27, 0.56），p 值 <0.0001。vorasidenib 组的下次干预时间中位数未达到，安慰剂组的下次干预时间中位数为 17.8 个月（HR=0.26；95% CI：[0.15, 0.43]，p <0.0001）。

最常见的（≥15%）不良反应是疲劳、头痛、COVID-19 感染、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和癫痫发作。最常见的 3 级或 4 级实验室异常（>2%）是丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、GGT 升高和中性粒细胞减少。

成人患者的沃拉西地尼推荐剂量为每日一次口服 40 毫克，直至病情进展或出现不可接受的毒性。12 岁及以上儿童患者的沃拉西地尼推荐剂量基于体重：

(1) 体重≥40公斤的患者：每天口服40毫克一次。

(2) 体重<40公斤的患者：每日口服20毫克一次。

此次审查是在 FDA 肿瘤卓越中心发起的“Orbis 项目”下进行的。Orbis 项目为国际合作伙伴同时提交和审查肿瘤药物提供了一个框架。为了进行此次审查，FDA 与澳大利亚治疗用品管理局 (TGA)、巴西卫生监管局 (ANVISA)、加拿大卫生部、瑞士瑞士药品管理局和以色列卫生部 (IMoH) 进行了合作。其他监管机构正在对申请进行审查。

参考来源：‘FDA approves vorasidenib for Grade 2 astrocytoma or oligodendroglioma with a susceptible IDH1 or IDH2 mutation. News release. FDA. August 6, 2024. Accessed August 6, 2024.‘

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