土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准Fabhalta® （ iptacopan），用于降低患有原发性免疫球蛋白 A 肾病（IgAN）且病情有快速进展风险的成人患者的蛋白尿，此类患者的尿蛋白与肌酐比率（UPCR）通常大于或等于1.5g/g。

人们认为，IgAN 的发病机制是由于肾脏中含有半乳糖缺乏的 IgA1 免疫复合物沉积，激活了替代补体途径。Iptacopan 通过与因子 B 结合来抑制替代补体途径的作用。

iptacopan 用于治疗 IgAN 的加速批准是基于 APPLAUSE-IgAN 试验 (ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04578834 ) 中观察到的蛋白尿减少。这项随机、双盲、3 期研究招募了经活检证实的 IgAN 成人患者（估计肾小球滤过率 [eGFR] ≥20mL/min/1.73m 2，UPCR ≥1g/g，接受稳定剂量的最大耐受性肾素-血管紧张素系统抑制剂治疗，联合或不联合稳定剂量的钠-葡萄糖转运蛋白-2 [SGLT2] 抑制剂）。

患者被随机分配接受 iptacopan 200mg 或安慰剂，每日两次。主要终点是第 9 个月时 UPCR（从 24 小时尿液收集中取样）与基线相比的百分比减少。

疗效分析基于前 250 名 eGFR 大于或等于 30mL/min/1.73m 2的患者。结果显示，iptacopan 治疗使 UPCR 降低 44% (95% CI, 36-51)，而安慰剂组降低 9% (95% CI, -5%, 21%)（治疗差异，38% [95% CI, 26-49]；P <.0001）。

治疗效果在所有亚组中均一致，包括年龄、性别、种族、基线疾病特征和 SGLT2i 的使用情况。iptacopan 报告的最常见不良反应是上呼吸道感染、脂质紊乱和腹痛。

“IgA 肾病的异质性和渐进性使得有效治疗这种疾病具有挑战性，”研究员、APPLAUSE-IgAN 指导委员会成员、阿拉巴马大学伯明翰分校肾病学系教授 Dana Rizk 教授表示。“越来越多的临床证据强调了补体激活在 IgA 肾病中的关键作用。我很高兴这一进展现在可以帮助为 IgAN 患者提供有针对性的治疗方法。”

正在进行的 APPLAUSE-IgAN 研究预计将证实该药物的临床疗效，该研究评估了 iptacopan 对减缓 IgAN 患者病情进展的效果，以 24 个月内的 eGFR 下降来衡量。据诺华称，该研究应于 2025 年完成，届时该公司将寻求传统批准。

Fabhalta 的处方信息包括一个黑框警告，该警告表明，该药物可能增加由荚膜细菌引起的严重且危及生命的感染风险，包括肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌和B 型流感嗜血杆菌。由于存在这种风险，Fabhalta 仅通过名为Fabhalta REMS的限制计划提供。建议接种针对荚膜细菌的疫苗或使用抗菌药物预防（对于未及时接种疫苗的患者）。对于未治愈的严重感染患者，该治疗是禁用的。

Fabhalta 还适用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症。

参考来源：‘Novartis receives FDA accelerated approval for Fabhalta® (iptacopan), the first and only complement inhibitor for the reduction of proteinuria in primary IgA nephropathy (IgAN). News release. Novartis. August 7, 2024.‘

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