土耳其卫生署正规授权

强生公司已提交生物制剂许可申请，批准尼泊卡利单抗用于治疗全身性重症肌无力 (gMG) 。该申请包括来自 Vivacity-MG3 研究的数据，表明接受该药物和标准治疗 (SOC) 的个体的疗效优于接受安慰剂加 SOC 的个体。

强生创新医学全球治疗领域负责人比尔·马丁博士在新闻稿中表示：“尼泊卡利单抗有望为患有全身性重症肌无力（一种慢性终身疾病）的患者提供持续的疾病控制，这让我们备受鼓舞。尼泊卡利单抗的申请批准代表着向前迈出的重要一步，强生将继续突破研究界限，开发创新解决方案来治疗自身抗体驱动的疾病，并依托数十年的神经科学和免疫学专业知识。”

该研究是一项多中心、随机、双盲、 3 期试验，旨在评估尼泊卡利单抗用于治疗 gMG 的疗效、安全性、药代动力学和药效学。尼泊卡利单抗是一种单克隆抗体，靶向新生儿 Fc 受体，可降低自身免疫性疾病的免疫球蛋白 G 抗体。该研究包括筛选期（最长 4 周）、治疗期（24 周）、延长期（最长 2 年）和随访安全访视（最​​长至最后一次输注后 8 周）。

研究中纳入了 180 名 18 岁及以上的个体，他们对持续的 SOC 治疗临床反应不足，筛选和基线时的重症肌无力 - 日常生活活动 (MA-ADL) 评分为 6 分或更高，并且筛选时美国重症肌无力基金会分级为 IIa/b 至 IVa/b。研究人员排除了已确诊或疑似患有与 gMG 无关的免疫缺陷综合征、在筛选前 12 个月内接受过胸腺切除术或在筛选前 12 周内预期发生心肌梗死、不稳定缺血性心脏病或中风的个体。

受试者每 2 周接受 1:1 比例的研究药物或安慰剂治疗，并进行开放标签延长。主要终点包括从基线到第 22、23 和 24 周的 MA–ADL 评分平均变化。安全性和耐受性被列为次要终点。

在之前一项针对 68 名受试者的 gMG 研究（Vivacity-MG；NCT03772587）中，研究人员发现，尼泊卡利单抗和安慰剂的治疗相关不良事件 (TEAE) 发生率相似，分别为 83.3% 和 78.6%，感染发生率分别为 33.3% 和 21.4%。此外，没有因任何 TEAE（包括特别关注的 TEAE）导致死亡或停药的病例。

据新闻稿称，FDA 于 2021 年 12 月授予该药物 gMG 快速通道资格，并于 2021 年 2 月授予其孤儿药资格。

参考来源：‘ Johnson & Johnson seeks first approval of nipocalimab to treat broadest population living with antibody positive generalized myasthenia gravis. News release. Johnson and Johnson. August 29, 2024. Accessed August 29, 2024. ’

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