土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 TREMFYA® ( guselkumab) 用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎 (UC) 成人患者，这是一种大肠慢性疾病，结肠内壁会发炎。TREMFYA ®是首个也是唯一一个获批的全人源、双重作用单克隆抗体，可阻断 IL-23，同时与产生 IL-23 的细胞上的受体 CD64 结合。IL-23 是由活化的单核细胞/巨噬细胞和树突状细胞分泌的细胞因子，已知是包括 UC 在内的免疫介导疾病的驱动因素。

芝加哥大学医学院炎症性肠病中心主任、QUASAR 项目首席研究员David T. Rubin医学博士表示：“TREMFYA 治疗可显著改善溃疡性结肠炎的慢性症状，更重要的是，肠道内壁的内窥镜外观恢复正常。今天 TREMFYA 的获批建立在这种 IL-23 抑制剂的临床和完善的安全性基础上，标志着这种慢性炎症疾病的治疗向前迈出了重要一步。”

UC 批准得到了关键的、正在进行的2b /3期 QUASAR 研究的数据支持，该研究评估了 TREMFYA ®对中度至重度活动性 UC 成人患者的疗效和安全性，这些患者对常规疗法、其他生物制剂和/或 JAK 抑制剂反应不足或不耐受。QUASAR的6 个亮点显示：

(1) 每四周（q4w）接受 TREMFYA ® 200 毫克皮下（SC）维持治疗的患者中，50% 的患者和每八周（q8w）接受 TREMFYA ® 100 毫克皮下（SC）维持治疗的患者中，45% 的患者在第 44 周达到了临床缓解的主要终点，而接受安慰剂治疗的患者中，这一比例为 19%（p<0.001）。

(2) 通过 TREMFYA ® SC 维持治疗，一年后分别有 34%（200 毫克）和 35%（100 毫克）的患者达到内镜缓解，而接受安慰剂治疗的患者这一比例为 15%（p<0.001）。

强生创新医学胃肠病学和自身抗体医疗事务副总裁Christopher Gasink医学博士表示：“我们迫切需要新的 UC 疗法，这些疗法可以显著改善症状并有望缓解，包括整体临床缓解以及通过内镜缓解实现结肠的明显愈合。”“在 QUASAR 临床项目中，TREMFYA 在一年治疗中显示出较高的内镜缓解率，继续提高这种炎症性肠病治疗的疗效标准。”

对于 UC 的治疗，TREMFYA ®以 200 毫克诱导剂量在第 0、4 和 8 周由医疗保健专业人员静脉注射。建议维持剂量为第 16 周皮下注射 100 毫克，此后每 8 周一次，或第 12 周皮下注射 200 毫克，此后每 4 周一次。皮下维持剂量可由患者自行给药，或由经过适当培训的护理人员使用 TREMFYA ®给药。使用最低有效推荐剂量来维持治疗反应。

QUASAR 结果强化了 TREMFYA ®公认的安全性，包括用于治疗 UC 患者。此次 FDA 批准是 TREMFYA ®获批的第三个适应症，这继承了强生近 30 年的免疫学创新传统。TREMFYA ®于 2017 年 7 月在美国首次获批用于治疗中度至重度斑块状银屑病成人患者，随后于 2020 年 7 月获批用于治疗活动性银屑病关节炎成人患者。2024年6 月，强生向 FDA提交了 补充生物制品许可申请 (sBLA)，寻求批准 TREMFYA ®用于治疗中度至重度活动性克罗恩病成人患者。

关于 QUASAR 计划 ( NCT04033445 )

QUASAR 是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心2b /3 期研究，旨在评估选择性 IL-23 抑制剂 TREMFYA ®对中度至重度活动性溃疡性结肠炎成人患者的疗效和安全性，这些患者对常规疗法（例如硫嘌呤或皮质类固醇）、先前的生物制剂和/或 JAK 抑制剂（即肿瘤坏死因子-α 拮抗剂、维多珠单抗或托法替尼）反应不足或不耐受。QUASAR 包括2b期剂量范围诱导研究、确认性 3 期诱导研究和 3 期维持研究。在特定时间点评估疗效、安全性、药代动力学、免疫原性和生物标志物。

在诱导研究中，接受 TREMFYA ®治疗且接受安慰剂治疗的 UC 患者中最常见的不良反应 ( > 2%) 为呼吸道感染。在维持研究中，接受 TREMFYA ®治疗且接受安慰剂治疗的 UC 患者中最常见的不良反应 ( > 3%) 为注射部位反应、关节痛和上呼吸道感染。

关于溃疡性结肠炎
溃疡性结肠炎 (UC) 是一种炎症性肠病 (IBD)，会导致消化道发炎并损害结肠内壁。这是免疫系统反应过度的结果。患者可能会出现一系列不可预测的症状，包括排便稀软和更频繁、直肠出血或血便、持续腹泻、腹痛、食欲不振、体重减轻和疲劳。溃疡性结肠炎患者的抑郁症发病率也会增加。美国有超过一百万人患有溃疡性结肠炎，是美国受此疾病影响最大的人群之一，而且患病率还在持续上升。

关于 TREMFYA ® (guselkumab)  TREMFYA
®由强生公司开发，是首个获批的全人源、双重作用单克隆抗体，旨在通过阻断 IL-23 并与 CD64（产生 IL-23 的细胞上的受体）结合来中和细胞源头的炎症。双重作用的研究结果仅限于体外研究，这些研究表明 guselkumab 与 CD64 结合，CD64 在炎症单核细胞模型中表达于产生 IL-23 的细胞表面。这一发现的临床意义尚不清楚。

TREMFYA ®已在美国、欧洲、加拿大、日本和其他一些国家获批用于治疗中度至重度斑块状银屑病成人患者和活动性银屑病关节炎成人患者。

参考来源：‘TREMFYA® (guselkumab) receives U.S. FDA approval for adults with moderately to severely active ulcerative colitis, strengthening Johnson & Johnson's leadership in inflammatory bowel disease.News provided byJohnson & Johnson .Sep 11, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。