美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受该公司针对非囊性纤维化支气管扩张症患者的 brensocatib 新药申请 (NDA)。在与 Insmed 的第 60 天沟通中，FDA 授予 NDA 优先审查权，并根据《处方药使用者付费法案》(PDUFA) 设定了 2025 年 8 月 12 日的目标行动日期。目前，FDA 尚未表明是否会召集咨询委员会讨论该申请。
Brensocatib 有可能成为首个也是唯一获批治疗支气管扩张的药物，也是治疗中性粒细胞介导疾病的二肽基肽酶 1 (DPP1) 抑制剂类新药中的第一个。
这项新药申请基于具有里程碑意义的 3 期 ASPEN 研究的数据，该研究达到了主要终点，在 52 周的治疗期间，两种剂量强度的 brensocatib 均实现了与安慰剂相比在降低肺部恶化年化率方面的统计学和临床意义。两种剂量强度还达到了几个预先设定的恶化相关次要终点，包括显著延长首次恶化时间并显著增加治疗期间保持无恶化的几率。使用 25 毫克 brensocatib 治疗的患者在第 52 周时也显示出显著降低的肺功能下降，这是通过支气管扩张剂后一秒用力呼气量来衡量的。
关于ASPEN
ASPEN共有391 个活跃站点，分布在 35 个国家。成年患者（年龄 18 至 85 岁）按 1:1:1 随机分组，青少年患者（年龄 12 至 <18 岁）按 2:2:1 随机分组，每日接受一次 10 毫克 brensocatib、25 毫克 brensocatib 或安慰剂治疗，共 52 周，随后停药 4 周。主要疗效分析包括 1,680 名成年患者和 41 名青少年患者的数据。
关于支气管扩张
支气管扩张症是一种严重的慢性肺病，由于感染、炎症和肺组织损伤的循环，支气管会永久性扩张。该病的特点是肺部症状频繁恶化，需要抗生素治疗和/或住院治疗。症状包括慢性咳嗽、痰多、呼吸急促和反复呼吸道感染，这些症状可能会使潜在病情恶化。
目前，美国约有 50 万名患者、欧盟五国（法国、德国、意大利、西班牙和英国）约有 60 万名患者、日本约有 15 万名患者被诊断患有支气管扩张症，目前这些地区尚无专门针对支气管扩张症的获批疗法。
关于Brensocatib
Brensocatib 是一种小分子口服可逆性二肽基肽酶 1 (DPP1) 抑制剂，由 Insmed 开发，用于治疗支气管扩张、无鼻息肉的慢性鼻窦炎、化脓性汗腺炎和其他中性粒细胞介导的疾病。DPP1 是一种酶，负责激活骨髓中性粒细胞中丝氨酸蛋白酶 (NSP)，例如中性粒细胞弹性蛋白酶。中性粒细胞是最常见的白细胞类型，在病原体破坏和炎症介导中起着至关重要的作用。
在慢性炎症性肺部疾病中，中性粒细胞在气道中积聚并导致过量活性 NSP，从而导致肺部破坏和炎症。Brensocatib 可能通过抑制 DPP1 及其对 NSP 的激活来减轻支气管扩张等炎症性疾病的破坏作用。 Brensocatib 是一种研究药物产品，尚未在任何司法管辖区获得批准用于任何适应症。
关于 Insmed
Insmed Incorporated 是一家以人为本的全球生物制药公司，致力于提供一流和一流的治疗方法，改变身患重病患者的生活。该公司正在推进多元化的获批和中后期研究药物组合以及尖端药物发现，专注于服务最需要的患者群体。
Insmed 最先进的项目是肺部和炎症疾病，包括一种在美国、欧洲和日本获批的治疗慢性衰弱性肺部疾病的疗法。该公司的早期研究项目涵盖广泛的技术和模式，包括基因治疗、人工智能驱动的蛋白质工程、蛋白质制造、RNA 末端连接和合成拯救。
Brensocatib 总体耐受性良好。报告的最常见治疗中出现的不良事件是 COVID-19、头痛、鼻咽炎和咳嗽。 《处方药用户付费法案》已为该申请设定了 2025 年 8 月 12 日的目标日期。
Insmed 首席医疗官医学博士、工商管理硕士 Martina Flammer 表示：“Brensocatib 有可能改变支气管扩张的治疗格局，我们很高兴比预期更早收到 FDA 对我们的 NDA 的优先审查批准。”
参考来源：‘FDA grants Priority Review for Insmed’s brensocatib for treatment of bronchiectasis with PDUFA target action date set for August 12, 2025. News release. Insmed. February 6, 2025.’
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(责任编辑：登越药房)
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