土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予 amezalpat (TPST-1120) 快速通道资格，用于治疗肝细胞癌（HCC）患者。

Amezalpat 是一种在研口服小分子选择性过氧化物酶体增殖激活受体-α 拮抗剂。快速通道认定基于 1b/2 期 MORPHEUS-LIVER 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04524871 ）的数据，该试验评估了 amezalpat 与阿替利珠单抗和贝伐单抗联合治疗晚期原发性肝癌患者的效果。

研究参与者被随机分配接受阿米扎帕特联合阿替利珠单抗/贝伐单抗治疗（n=40）或单独接受阿替利珠单抗/贝伐单抗（atezo/bev）（当前标准治疗；n=30）。研究结果显示，阿米扎帕特联合治疗组的总生存期 (OS) 和无进展生存期 (PFS) 均较阿替利珠单抗组有所改善（OS：21 个月 vs 15 个月；风险比 [HR]，0.65；PFS：7 个月 vs 4.27 个月；HR，0.8）。

经证实的客观缓解率 (ORR)，阿米扎帕特联合治疗组为 30%，阿特佐/贝伐单抗组为 13.3%；在 PD-L1 阴性组中，经证实的 ORR 分别为 27% 和 7%。β-catenin 突变患者也保留了生存优势（阿米扎帕特联合治疗组的 ORR 为 43%）。至于安全性，阿米扎帕特被发现具有可控的安全性，与其作用机制一致。

Tempest 首席医疗官兼研发主管 Sam Whiting 博士表示：“我们很高兴获得 FDA 的快速通道资格。继上个月获得孤儿药资格之后，此次资格进一步巩固了 amezalpat 作为 HCC 患者潜在治疗选择的前景。”

一项 3 期试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT06680258）预计将于 2025 年 3 月开始，该试验评估了 amezalpat 与阿特珠单抗/贝伐单抗联合治疗未接受过全身治疗的不可切除或转移性 HCC 患者的效果。

关于肝细胞癌

肝细胞癌是一种恶性程度较高的癌症，死亡率不断上升，预计到 2030 年将成为癌症死亡的第三大原因。每年，全球有超过 90 万人被诊断出患有肝细胞癌。东亚的发病率和死亡率最高，欧洲和美国部分地区的发病率和死亡率也在上升。在美国，肝细胞癌是癌症相关死亡增长最快的原因。

十分之九的 HCC 病例是由慢性肝病引起的，包括慢性乙型和丙型肝炎感染、非酒精性脂肪性肝病 (NAFLD)、非酒精性脂肪性肝炎 (NASH)、酒精性肝病 (ALD) 以及由这些疾病引起的肝硬化。

即使在早期诊断，估计也有 70-80% 的早期 HCC 患者在手术后会出现疾病复发。早期复发与预后较差和生存期较短有关。肿瘤大小、肿瘤数量和门静脉侵犯与复发风险增加有关。

关于 Amezalpat

Amezalpat 是一种口服小分子选择性 PPAR⍺ 拮抗剂。数据表明，Amezalpat 通过直接靶向肿瘤细胞和调节肿瘤微环境中的免疫抑制细胞和血管生成来治疗癌症。在一项针对一线 HCC 患者的全球随机 1b/2 期研究中，与仅接受阿替利珠单抗和贝伐单抗治疗（标准治疗）的患者相比，Amezalpat 与阿替利珠单抗和贝伐单抗联合使用在多个研究终点方面表现出临床优势，包括整个人群和关键亚群的总体生存率。这些随机数据得到了 1 期临床试验中观察到的其他积极结果的支持，该试验针对接受过大量治疗的晚期实体瘤患者，包括肾细胞癌和胆管癌。

参考来源：‘Tempest granted Fast Track designation from the US Food and Drug Administration for amezalpat to treat patients with hepatocellular carcinoma. News release. Tempest Therapeutics. February 10, 2025.’

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