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OPN-6602 (Opna Bio) 获得 FDA 孤儿药资格 (ODD)，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤 (RRMM) 患者。该资格基于 1 期临床试验 (NCT06433947) 的结果。

Opna Bio 首席科学官 Gideon Bollag 博士表示：“我们很高兴 OPN-6602 获得用于治疗多发性骨髓瘤 [MM] 的 ODD 认证，这进一步验证了该药物对这种疾病患者的治疗潜力，因为一旦复发，他们的治疗选择就有限。”

多发性骨髓瘤是第二大最常见的血液系统恶性肿瘤，其特征是缓解期后复发。该病无法治愈，并且预后通常随着每一种疗法的实施而恶化。根据白血病和淋巴瘤协会的说法，几乎所有多发性骨髓瘤患者都会发展为复发性骨髓瘤。

OPN-6602 是一种口服小分子 E1A 结合蛋白 (EP300) 和 CREB 结合蛋白 (CBP) 抑制剂。在临床前 MM 小鼠模型中，该药物表现出较长的反应时间，单独使用时肿瘤抑制率为 71%，与地塞米松、泊马度胺 (Pomalyst；百时美施贵宝制药公司) 或美齐格度胺 (百时美施贵宝) 搭配使用时肿瘤消退率为 100%。根据治疗肿瘤的 RNA 测序，OPN-6602 能够克服对标准治疗方案的耐药机制，并下调重要的 MM 驱动基因和标志性基因。

正在进行的 1b 期剂量递增、剂量扩展、多中心、开放标签试验正在评估 OPN-6602 作为单一疗法和与地塞米松联合治疗 18 岁及以上 RRMM 患者的安全性和耐受性。试验的纳入标准是确诊为 MM，并且对 3 种或更多不同的 MM 先前疗法（包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗 CD38 抗体）有复发或耐药性。研究人员旨在确定 OPN-6602 的安全性和有效性，以及最安全的最大剂量。

该公司计划在 2026 年完成单一药物剂量递增阶段的试验，并计划进一步开发 OPN-6602 与其他 MM 标准治疗药物的联合治疗。

OPN-6602 的 ODD 凸显了治疗 RRMM 的持续挑战，随着疾病的进展，患者面临的选择有限。虽然临床前和早期临床数据表明该药物具有潜力，但需要进一步研究以确定其临床影响。随着 1 期试验的继续，关于该药物的疗效、安全性和在 MM 治疗中的地位（尤其是与现有疗法结合使用）的关键问题仍然存在。

参考来源：‘Opna Bio receives orphan drug designation for OPN-6602, an oral EP300/CBP bromodomain inhibitor, for multiple myeloma. BusinessWire. February 12, 2025. Accessed February 12, 2025.’

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