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FDA 已授予 Lundbeck 的试验药物 amlenetug 快速通道资格，以进一步审查其作为多系统萎缩 (MSA) 患者的潜在新疗法的可能性。Amlenetug 旨在与细胞外 α-突触核蛋白的主要形式结合，从而阻止其吸收并抑制聚集。

新的认定基于 2 期 AMULET 临床试验 (NCT03611569) 的积极数据，该试验最近在葡萄牙里斯本举行的阿尔茨海默病和帕金森病及相关神经系统疾病 (AD/PD) 国际会议上公布。尽管 amlenetug 在试验中未达到其主要终点，但它显示出 MSA 进展显著减缓，从而允许发布 FDA FTD。

数据显示，与安慰剂相比，amlenetug（也称为 Lu AF82422）在统一多系统萎缩量表 (UMSARS) 总分的两个部分测量中，临床进展减缓（19%），但减缓幅度不具统计学意义。然而，根据 UMSARS 的斜率分析，第 1 部分和第 2 部分的评分表明，使用 amlenetug 治疗的患者的 MSA 临床进展一致减缓。

此外，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受 amlenetug 治疗的患者的区域 MRI 体积减少趋势较小。一项重大进展是，接受治疗的患者对 amlenetug 的耐受性通常良好。基于这些积极结果，Lundbeck 最近启动了 MASCOT (NCT06706622)，这是一项全球开展的 3 期、介入性、随机、双盲、平行组、安慰剂对照、可选开放标签扩展试验。

该试验分为两部分，旨在评估 amlenetug 对 MSA 患者的疗效、安全性和耐受性。第一部分为双盲期，参与者随机接受高剂量或低剂量的 amlenetug 或安慰剂，为期 72 周。第二部分为开放标签延长期，所有入选参与者都将接受 amlenetug 治疗。研究人员计划每 4 周静脉 (IV) 输注一次amlenetug。

“我们很高兴 amlenetug 获得了治疗多系统萎缩的快速通道资格，”Lundbeck 执行副总裁兼研发主管 Johan Luthman 在新闻稿中表示。“这是我们致力于解决这一毁灭性疾病的重大未满足需求的又一步。”

AMULET 第 1 阶段的结果表明，单次静脉输注 amlenetug 是安全的，耐受性良好，在试验过程中未观察到严重不良事件。此外，结果表明与外周血浆浓度目标有关。该研究的研究人员认为 amlenetug 的安全性和药代动力学特征“适合进一步临床开发” 。

关于 MSA

MSA 是一种进展迅速的罕见神经系统疾病，会导致脑神经细胞受损。MSA 会严重损害患者，给患者带来沉重的疾病负担。MSA 的症状通常在 55 至 60 岁之间开始出现，患者通常在症状出现后存活 6 至 9 年。

对于患有 MSA 的人来说，蛋白质 α-突触核蛋白的异常积累被认为是导致大脑中控制平衡、运动和身体正常功能的区域受损的原因。MSA 的症状范围很广，包括肌肉控制问题，类似于帕金森病。身体的许多不同功能都可能受到影响，在发病 3 年内可能会出现尿失禁、频繁跌倒和言语不清等症状，并伴有独立生活能力下降。

尽管 MSA 可能有许多不同的症状，但并不是每个患者都会经历所有症状。由于目前尚无治愈 MSA 的方法，也没有可用的治疗方法来减缓其进展，因此未来 amlenetug 的获批将满足患者的一大需求。

参考来源：‘H Lundbeck A/S. Lundbeck’s potential treatment amlenetug for multiple system atrophy receives Fast Track Designation from the FDA. PR Newswire. News Release. Released February 12, 2025. Accessed February 13, 2025.’

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