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私营临床阶段制药公司 Saol Therapeutics 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受审查 SL1009 二氯乙酸钠口服溶液 (DCA) 的新药申请 (NDA)。DCA 将与专有基因测试一起使用，治疗一种儿科孤儿线粒体疾病——丙酮酸脱氢酶复合物缺乏症 (PDCD) 。

关于丙酮酸脱氢酶复合物缺乏症 (PDCD)

PDCD 是一种线粒体碳水化合物氧化障碍，主要影响神经系统和骨骼肌，导致 ATP 生成减少和能量衰竭。据估计，美国专家中心治疗的患者有 300-500 名，总患病率高达 2,000。PDCD 是先天性乳酸酸中毒的最常见原因，这是一种危及生命的疾病，可能早在新生儿时期就发生。

患有 PDCD 的患者还可能表现出极度疲倦（嗜睡）、喂养不良、呼吸急促（呼吸急促）以及其他神经和神经肌肉功能障碍的症状，如发育迟缓、肌张力低下（肌张力减退）、眼球运动异常和癫痫发作。体征和症状通常在出生后不久开始，但也可能在儿童期后期出现。

目前尚无 FDA 批准的 PDCD 治疗方法。SL1009 有望通过抑制丙酮酸脱氢酶激酶和刺激残留丙酮酸脱氢酶复合物活性来增加能量生成。

这项新药申请得到了一项双盲交叉 3 期临床试验的数据支持，该试验评估了 SL1009 对丙酮酸脱氢酶复合物中确诊病理突变的幼儿的疗效。随机分组后，研究人员使用专有基因测试来识别每位患者的GSTZ1基因型，以便个性化给药。

试验的主要终点是使用一种新型观察者报告结果调查工具测量的运动领域变化。该研究还评估了 SL009 与安慰剂对降低血浆乳酸的影响。该试验的结果，加上一项生存研究的结果，该研究比较了接受 SL1009 治疗的患者与一组外部未经治疗的 PDCD 自然史患者的结果，提供了临床益处和安全性的证据。

Saol Therapeutics 首席执行官 Dave Penake 表示：“达到这一监管里程碑既是一项重大的科学成就，也是对致力于推进这种疗法的每一个人来说意义深远的时刻。此外，将我们的申请指定为优先审查，再次证明了 FDA 将 PDCD 视为一种严重疾病。”

根据《处方药使用者付费法案》(PDUFA)，FDA 对该 NDA 授予优先审查权，并设定了2025 年 5 月 27 日的目标日期。优先审查适用于那些如果获得批准，将显著提高治疗、预防或诊断严重医疗状况的安全性或有效性的药物申请。 SL1009 此前已获得孤儿药和快速通道资格。SL1009 还被 FDA 授予罕见儿科疾病资格，因此有资格获得优先审查券 (PRV)。

参考来源：‘Saol Therapeutics announces FDA acceptance of New Drug Application for SL1009 for treatment of Pyruvate Dehydrogenase Complex Deficiency. News release. Saol Therapeutics. January 28, 2025.’

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。