药品名称：OXBRYTA（voxelotor） 药品别名： Oxbryta 英文名： Voxelotor tablets 研发公司： Global Blood Therapeutics Inc (GBT) 适用症： 治疗成人和12岁以上儿童镰状细胞疾病的处方药 型号规格： 500毫
药品名称：OXBRYTA（voxelotor）
药品别名：Oxbryta
英文名：Voxelotor tablets
研发公司：Global Blood Therapeutics Inc (GBT)
适用症：治疗成人和12岁以上儿童镰状细胞疾病的处方药
型号规格：500毫克；90片/盒
OXBRYTA（voxelotor）是辉瑞公司通过54亿美元收购Global Blood Therapeutics（GBT）获得的一款镰状细胞病（SCD）治疗药物，其研发历程和市场表现如下：
关键事件与问题
撤市决定
2024年9月25日，辉瑞宣布全球撤回OXBRYTA，原因是临床试验数据显示其风险超过临床获益。两项关键试验（GBT440-032和GBT440-042）中，治疗组共报告18例死亡，而安慰剂组仅2例。欧洲药品管理局（EMA）原计划于次日召开特别会议审查该药物，辉瑞选择提前主动撤市。
作用机制与历史
OXBRYta是全球首款抑制血红蛋白聚合（HbS）的小分子药物，通过增加血红蛋白对氧的亲和力减少红细胞镰状化。2019年获FDA加速批准，2021年扩展至4岁以上儿童，并在35个国家上市。2023年销售额为3.28亿美元，远低于预期的30亿美元年销售目标。
临床失败影响
撤市导致辉瑞在SCD领域遭遇“三连败”：除OXBRYTA外，其后续药物inclacumab（三期临床失败）和GBT601（FDA叫停试验）均未达预期。基因疗法（如Casgevy和Lyfgenia）的兴起进一步削弱了传统药物的竞争力。
争议与行业影响
安全性争议：EMA审查发现OXBRYTA组血管闭塞危象（VOC）和死亡率显著升高，但未明确直接因果关系。
战略失误：辉瑞原计划通过GBT管线实现SCD领域垄断，但基因疗法的“一次性治愈”特性颠覆了市场格局。
OXBRYTA的撤市标志着辉瑞在SCD领域的重大挫折，也反映了传统药物在基因治疗时代的转型困境
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(责任编辑：登越药业)
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