Amvuttra（通用名：vutrisiran）是目前全球首款且唯一一款同时获批用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）和遗传性伴多发性神经病（hATTR-PN）的RNA干扰（RNAi）
Amvuttra（通用名：vutrisiran）是目前全球首款且唯一一款同时获批用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）和遗传性伴多发性神经病（hATTR-PN）的RNA干扰（RNAi）疗法，实现了对ATTR疾病的双适应症精准覆盖，标志着个体化长效治疗的重要突破。
该药由Alnylam Pharmaceuticals研发，通过皮下注射每季度一次，即可实现对肝脏TTR蛋白生成的高效抑制，从源头阻断淀粉样物质沉积，适用于野生型与遗传型患者，真正实现“一针双治”。
精准适应症与治疗定位
hATTR-PN（多发性神经病）
用于成人遗传性ATTR患者，改善神经功能损害。基于HELIOS-A研究，治疗9个月后患者mNIS+7评分平均改善2.2分，显著优于外部安慰剂组（恶化14.8分）。
ATTR-CM（心肌病）
用于成人野生型或遗传性ATTR患者，降低心血管死亡、住院及紧急心衰风险。2025年3月获FDA批准，成为首个在此领域获批的RNAi药物，基于HELIOS-B研究。
作用机制：靶向“源头”的基因沉默
vutrisiran是一种GalNAc偶联的siRNA药物，通过与肝细胞表面的唾液酸糖蛋白受体（ASGPR）特异性结合，实现肝脏靶向递送。
进入肝细胞后，激活RNAi通路，特异性降解TTR mRNA，减少致病蛋白（野生型与突变型）的合成，从而阻止淀粉样纤维在心脏与神经组织中的沉积。
给药方案：高效便捷，提升长期依从性
剂量：25mg/次
方式：皮下注射（单剂量预填充注射器）
频率：每3个月一次，全年仅需4次
相比需每3周静脉输注的Patisiran，显著降低治疗负担，更适合长期管理。
疗效数据：显著降低风险，改善生活质量
对于ATTR-CM（HELIOS-B研究，n=654）
全因死亡与复发性心血管事件风险降低28%（总人群）
在未使用Tafamidis的单药治疗人群中，风险降低33%
功能性指标改善：
6分钟步行测试（6-MWT）：多走22–25米
KCCQ-OS评分：提升6–8分，表明心功能与生活质量明显优化
安全性表现良好
严重不良事件发生率与安慰剂组相近（62% vs 67%）
常见不良反应（≥5%）包括：关节痛（11%）、呼吸困难（7%）、维生素A水平下降（7%）、肢体疼痛
注射部位反应发生率约4%，多为轻中度，具自限性
临床提示：
建议在治疗期间定期监测血清维生素A水平，并按需补充，以预防夜盲等眼部并发症。不建议超量补充。
可及性与研发前景
2025年销售额达23.14亿美元，占Alnylam公司总收入近80%，市场接受度高
ATTR-CM适应症正由EMA、ANVISA、PMDA等多国监管机构审评中，有望加速全球可及
Alnylam正推进下一代TTR靶向药物nucresiran（ALN-TTRsc04）的III期研究，探索更长效治疗可能
香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
(责任编辑：登越藥業)
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