美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受优先审查 lisocabtagene maraleucel (liso-cel) 的补充生物制品许可申请 (sBLA)，该药物用于治疗复发或难治性 (R/R) 边缘区淋巴瘤 (MZL) 成人患者，且该类患者
美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受优先审查 lisocabtagene maraleucel (liso-cel) 的补充生物制品许可申请 (sBLA)，该药物用于治疗复发或难治性 (R/R) 边缘区淋巴瘤 (MZL) 成人患者，且该类患者之前至少接受过 2 种全身治疗。
Liso-cel 是一种靶向 CD19 的基因改造自体 T 细胞免疫疗法，目前已获批，商品名为Breyanzi® 。该疗法适用于治疗大 B 细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤和套细胞淋巴瘤。
sBLA 基于开放标签、单组、II 期 TRANSCEND FL 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04245839）中 MZL 队列的结果，该试验评估了 liso-cel 在接受过 2 线或 2 线以上全身治疗的 R/R MZL 成人患者中的疗效。研究参与者接受 liso-cel 治疗，目标剂量为 100×10 6 个嵌合抗原受体阳性活 T 细胞。主要终点是总缓解率 (ORR)。
研究结果显示，在 66 名接受 liso-cel 治疗的可评估疗效的 R/R MZL 患者中，ORR 为 95.5%（95% CI，87.3-99.1；P <.0001），其中 62.1% 的患者达到完全缓解（次要终点；95% CI，49.3-73.8；P <.0001）。
结果还显示，24 个月的反应持续时间、无进展生存期和总生存期分别为 88.6%（中位随访期 21.6 个月）、85.7%（中位随访期 23.8 个月）和 90.4%（中位随访期 24.5 个月）。
安全性方面，liso-cel 显示出较低的严重细胞因子释放综合征 (CRS) 和神经系统事件 (NE) 发生率。76% 的接受治疗患者出现了不同程度的 CRS（3 级：4%；无 4/5 级），33% 的患者出现了不同程度的 NE（3 级：4%；无 4/5 级）。未报告新的安全信号。
百时美施贵宝公司血液学和细胞治疗高级全球项目负责人、副总裁 Rosanna Ricafort 表示：“FDA 的批准使我们距离将 CAR T 细胞疗法标准化为 MZL 治疗选择更近了一步，同时也巩固了我们为尽可能多的符合条件的患者提供这种个性化治疗的承诺。”
《处方药使用者付费法案》已为该申请设定了 2025 年 12 月 5 日的目标日期。
参考来源：Bristol Myers Squibb’s application for Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) accepted for Priority Review by US Food and Drug Administration (FDA) in fifth cancer type for relapsed or refractory marginal zone lymphoma (MZL). News release. Bristol Myers Squibb.
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