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美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受 marstacimab 的补充生物制品许可申请 (sBLA) 进行优先审评，该药物用于治疗 6 岁及以上患有抑制因子的 A 型或 B 型血友病患者，以及 6 至 11 岁未患有抑制因子的儿童。

Marstacimab 是一种组织因子途径抑制剂拮抗剂，以Hympavzi ™ 的商品名获批用于常规预防，以预防或减少 12 岁及以上患有血友病 A（先天性因子 VIII 缺乏症）且无因子 VIII 抑制剂或血友病 B（先天性因子 IX 缺乏症）且无因子 IX 抑制剂的成人和儿童患者的出血发作频率。

sBLA 得到了开放标签 3 期 BASIS 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03938792）抑制剂队列和开放标签 3 期 BASIS KIDS 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05611801）的数据支持，这些试验针对的是 6 至 11 岁患有或未患有抑制剂的儿童。

BASIS 研究的抑制剂组纳入了 48 名患有重型血友病 A 或中重型至重型血友病 B 的青少年和成年患者。研究参与者接受了 300 mg 皮下注射 (SC) 负荷剂量的 marstacimab，随后在为期 12 个月的活性治疗期间每周皮下注射 150 mg。该研究旨在比较 marstacimab 治疗与按需使用旁路制剂（作为常规治疗的一部分）治疗在 6 个月观察期内的年出血率 (ABR)。

研究结果显示，与按需治疗相比，marstacimab 可显著降低 ABR 达 93%（1.39 [95% CI, 0.85-2.29] vs 19.78 [95% CI, 16.12-24.27]；P <.0001）。中位 ABR 分别为 0（95% CI, 0.00-14.91）和 16.42（95% CI, 0.00-69.10）。

研究还发现，在所有与出血相关的次要终点（自发性出血 [ABR，0.87 vs 15.27]、关节出血 [ABR，1.10 vs 15.15]、靶关节出血 [ABR，0.79 vs 6.42] 以及治疗和未治疗的总出血 [ABR，4.36 vs 27.29]）和健康相关的生活质量结果方面，Marstacimab 均优于按需治疗。

在 BASIS KIDS 试验中，研究人员评估了 marstacimab 在 1 岁至 18 岁以下患有重型血友病 A 或中重型至重型血友病 B（伴或不伴抑制剂）的儿童中的安全性和有效性。在 6 至 11 岁儿童亚组中，68 名患者从标准治疗（无抑制剂时采用因子替代疗法进行预防，或有抑制剂时采用旁路制剂进行预防或按需治疗）过渡到皮下注射 marstacimab 进行预防性治疗，初始负荷剂量为 150 mg，随后每周一次，每次 75 mg。 

主要终点指标为治疗后12个月活性治疗期结束时的ABR值（年脑干反应）。该试验的主要结果尚未公布。 

辉瑞首席炎症与免疫学官迈克尔·文森特医学博士表示：“对于年轻的血友病患者以及那些已经产生抑制剂（这些抑制剂会中和因子替代疗法，使其失效）的患者而言，存在着巨大的医疗需求。基于BASIS临床试验项目的研究结果，如果获得批准，我们相信Hympavzi有望成为这些目前治疗选择有限或负担沉重的患者的变革性选择。”

预计将于 2026 年第二季度做出监管决定。如果获得批准，marstacimab 将成为首个获准用于治疗 6 至 11 岁 B 型血友病患儿的非因子预防性治疗药物。 

参考来源：FDA grants Priority Review for Hympavzi® (marstacimab) sBLA for the treatment of two hemophilia A or B patient populations with significant medical needs.

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