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美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受 oveporexton 用于治疗 1 型嗜睡症 (NT1) 的新药申请 (NDA) 进行优先审查。 

NT1是一种罕见的神经系统疾病，由大脑中产生食欲素的神经元缺失引起，这些神经元负责调节觉醒和睡眠。NT1的症状包括白天过度嗜睡、猝倒、夜间睡眠紊乱、睡眠瘫痪和幻觉。

Oveporexton，以前称为TAK-861，是一种口服的食欲素受体 2 选择性激动剂。它旨在通过解决潜在的食欲素缺乏症，促进 NT1 患者的清醒状态，并减少异常的快速眼动睡眠 (REM) 样现象，包括猝倒。

该新药申请得到了FirstLight（ClinicalTrials.gov 注册号： NCT06470828）和RadiantLight（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT06505031 ）两项3期临床试验数据的支持。这两项试验均评估了oveporexton与安慰剂相比，在16至70岁NT1患者中的疗效、安全性和耐受性。

在FirstLight研究中，研究参与者（N=168）被随机分配接受每日两次2mg的奥维普雷斯顿、奥维普雷斯顿1mg或安慰剂，疗程为12周。在RadiantLight研究中，研究参与者（N=105）被随机分配接受每日两次2mg的奥维普雷斯顿或安慰剂，疗程为12周。两项研究的主要终点均为维持清醒度测试（MWT）测量的平均睡眠潜伏期从基线到第12周的变化。

研究结果显示，与安慰剂相比，奥维普雷斯顿在统计学上显著改善了白天过度嗜睡症状，MWT 和 Epworth 嗜睡量表 (ESS) 评分均显示出显著差异 ( P < 0.001)。大多数接受每日两次 2mg 奥维普雷斯顿治疗的受试者在 MWT 测试中达到正常清醒时间（≥20 分钟），近 85% 的受试者 ESS 评分≤10 分（健康范围）。

结果还显示，与安慰剂组相比，接受奥维普雷克斯顿治疗的患者在12周内每周猝倒发生率显著降低（中位百分比变化较基线>80%）。与安慰剂组相比，患者无猝倒天数中位数从基线时的0天增加到第12周时的每周4至5天。

此外，与安慰剂相比，奥维普雷斯顿显著降低了症状严重程度，超过70%的受试者报告各剂量组的症状严重程度为“轻度”，该结果由临床试验用嗜睡症严重程度量表评估得出。另外，97%的接受治疗的受试者报告症状有所改善，该结果由患者自评总体变化印象量表评估得出。值得注意的是，生活质量评估（简明健康调查问卷-36项和欧洲五维健康量表5级）也显示出具有统计学意义的显著改善。

奥维普雷斯顿的安全性与先前报道的研究结果一致。最常见的不良反应为失眠、尿急和尿频。

“FDA受理我们的新药申请对于患有1型嗜睡症的患者来说是一个里程碑，”武田制药研发总裁、医学博士兼哲学博士安迪·普拉姆表示。“考虑到目前巨大的未满足需求，这一群体值得拥有一种全新的治疗方法，旨在通过恢复食欲素信号传导来解决导致1型嗜睡症的根本性食欲素缺乏症。”

处方药用户收费法案的申请目标日期已定为 2026 年第三季度。

参考来源：US Food and Drug Administration accepts New Drug Application and grants Priority Review for Takeda’s oveporexton (TAK-861) as a potential first-in-class therapy for narcolepsy type 1.

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