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美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受 mitapivat 用于治疗镰状细胞病 (SCD) 的补充新药申请 (sNDA) 进行优先审查。

米塔匹伐（Mitapivat）是一种口服丙酮酸激酶（PK）激活剂，目前以商品名Pyrukynd®

获批用于治疗成人 PK 缺乏症引起的溶血性贫血，并以商品名Aqvesme ™获批用于治疗成人 α 或 β 地中海贫血引起的贫血。在镰状细胞病（SCD）的治疗中，米塔匹伐有望通过提高三磷酸腺苷（ATP）水平和降低通常升高的 2,3-二磷酸甘油酸（2,3-DPG）水平来改善红细胞健康并预防镰状化。

该补充新药申请（sNDA）的数据来自一项双盲、安慰剂对照的II/III期RISE UP研究（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05031780），该研究纳入了207名年龄在16岁及以上的镰状细胞病（SCD）患者。为符合入组标准，受试者需在筛选前12个月内经历2至10次镰状细胞疼痛危象（SCPC），并在筛选期间维持血红蛋白水平在5.5g/dL至10.5g/dL之间。 

在 3 期研究中，研究参与者按 2:1 的比例随机分配接受米他匹伐 100mg (n=138) 或安慰剂 (n=69)，每日两次，持续长达 52 周。共同主要终点是血红蛋白反应（定义为从第 24 周到第 52 周平均血红蛋白较基线增加 ≥1.0g/dL）和 SCPC 年发生率（定义为需要就医的急性疼痛、急性胸痛综合征、阴茎异常勃起、肝脏或脾脏滞留）。

结果显示，与安慰剂组相比，米塔匹伐组达到血红蛋白反应的患者比例显著更高（40.6% vs 2.9%；P<.0001）。虽然米塔匹伐治疗与安慰剂相比降低了SCPC发生率，但差异无统计学意义（SCPC年发生率：2.62 vs 3.05；P =.1213）。  

研究发现，米他匹伐组和安慰剂组的不良事件发生率相当。值得注意的是，试验中观察到的肝脏异常并非药物引起的肝细胞损伤。

“mitapivat 补充新药申请获得优先审评资格，对于镰状细胞贫血症患者群体而言是一个重要的里程碑。镰状细胞贫血症患者群体庞大且长期缺乏治疗，长期以来亟需新的治疗方案来帮助他们应对疾病带来的沉重负担，”Agios公司首席医疗官兼研发负责人Sarah Gheuens医学博士表示。“Mitapivat有望填补这一治疗空白，这得益于RISE UP临床项目的研究成果以及涵盖十余年研究的基础数据集，该数据集包含了超过1300患者年的临床经验，涉及多种溶血性贫血。”

处方药用户收费法案》的申请目标日期已定为 2026 年 11 月 1 日。

参考来源：US FDA grants Priority Review to Agios’ sNDA for mitapivat in sickle cell disease.

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