土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Mimrylo ™（rusfertide）用于治疗成人真性红细胞增多症 (PV) 引起的红细胞增多症。

鲁斯弗肽是一种皮下注射的铁调素类似物。它通过与铁输出蛋白铁转运蛋白结合，减少红细胞生成所需的铁，从而降低血细胞比容。

该批准基于 3 期 VERIFY 试验（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT05210790）的数据，该试验纳入了 293 例真性红细胞增多症（PV）患者，这些患者尽管接受了目前的标准治疗（SOC），但仍存在血细胞比容控制不佳且依赖放血疗法的情况。在为期 32 周的双盲试验期间，研究参与者被随机分配接受每周一次的 rusfertide 或安慰剂治疗，同时继续接受标准治疗。 

主要终点是达到应答的患者比例，定义为在第 20 周至第 32 周期间无需进行放血治疗。放血治疗的资格要求确认血细胞比容大于或等于 45%，且比基线水平至少高 3%，或者血细胞比容大于或等于 48%。

研究结果显示，在第 20 至 32 周期间，鲁斯弗肽组达到缓解的患者比例显著高于安慰剂组（76.9% vs 32.9%；共同风险差为 43.8% [95% CI，33.5-54.2]；P <.0001）。鲁斯弗肽与安慰剂在第 32 周的其他疗效指标包括：

■ 平均放血次数：0.53 对 1.82（最小二乘均值 [LSM] 差值，-1.29 [95% CI，-1.59，-1.00]；P<.0001）。

■ 维持血细胞比容低于 45% 的患者比例：62.6% 对 14.4%（常见风险差为 48.2% [95% CI，38.4-57.9]；P <.0001）。

■ 根据患者报告结果测量信息系统简表 8a 计算的总疲劳评分的平均变化：-1.79 对 0.19（最小二乘均值差异，-1.98 [95% CI，-3.71，-0.25]；P =.0252）。

完成 32 周治疗的患者有资格接受开放标签的鲁斯费肽治疗，直至第 52 周。在此期间，在第 20 至 32 周达到临床缓解的鲁斯费肽治疗患者中，84.1% 的患者维持了缓解。在第 32 周转为接受鲁斯费肽治疗的安慰剂组患者中，77.9% 的患者在评估窗口期（第 40 至 52 周）内出现了临床缓解。

使用鲁斯菲肽最常见的不良反应是注射部位反应和贫血。处方信息中还列出了其他警告和注意事项，包括新发或加重的血小板增多症以及胚胎-胎儿毒性。 

Mimrylo以冻干粉剂形式供应，装于单剂量小瓶中，每瓶含有9.5mg、19mg、28mg、41mg和54mg的rusfertide，需自行复溶。推荐起始剂量为每周一次皮下注射19mg，之后可根据疗效和安全性调整剂量，最大剂量为每周108mg。此外，剂量超过54mg时应分两次注射，剂量超过82mg时应分两天注射。

“Mimrylo的获批为临床医生和患者提供了一种全新的、首创的疗法，该疗法靶向红细胞增多症，而红细胞增多症正是真性红细胞增多症（PV）中红细胞过度生成的主要原因，”VERIFY研究的主要研究者、莫菲特癌症中心血液科副研究员Andrew T. Kuykendall医学博士表示。“VERIFY研究数据的可靠性和一致性让我对Mimrylo的潜力充满信心，相信它能够改善我们日常PV的治疗方式，并有助于控制血细胞比容。”

参考来源：Takeda receives US FDA approval of Mimrylo™ (rusfertide), marking a potential shift in the treatment paradigm for polycythemia vera.

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