土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Lisraya ™（brepocitinib）用于治疗成人皮肌炎。 

Lisraya由brepocitinib组成，brepocitinib是一种口服小分子Janus激酶1 (JAK1)和酪氨酸激酶2 (TYK2)抑制剂。该药物的获批是基于3期随机、双盲、安慰剂对照VALOR试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT05437263）的数据。

研究参与者（N=241）按 1:1:1 的比例随机分配，分别接受每日一次 brepocitinib 30mg、15mg 或安慰剂，同时接受皮肌炎的标准背景治疗。 

主要终点是第 52 周的总改善评分 (TIS)，这是一个基于 6 项皮肌炎疾病活动指标改善情况的综合终点。TIS 评分范围为 0 到 100，分数越高表示改善越大。

研究结果显示，与安慰剂相比，brepocitinib 治疗在主要终点方面取得了统计学意义上的显著改善。第 52 周时，brepocitinib 组（n=81）的 TIS 为 47.5，安慰剂组（n=79）为 33.3（差异为 14.2 [95% CI，5.5-22.9]）。 

在布雷泊替尼组中，69% 的患者至少达到中度缓解（TIS ≥40，安慰剂组为 47%），48% 的患者达到显著缓解（TIS ≥60，安慰剂组为 26%）。在基线时接受背景类固醇治疗的 76% 的参与者中：

■ 在第 48 周和第 52 周，接受 brepocitinib 治疗的患者中，共有 62% 的患者达到了每天 2.5 毫克或更少的类固醇剂量，而接受安慰剂治疗的患者中，这一比例为 38%。

■ 在第 48 周和第 52 周，接受 brepocitinib 治疗的患者中有 45% 完全停止使用类固醇，而接受安慰剂治疗的患者中这一比例为 29%。 

值得注意的是，该研究达到了关键的次要终点，证明与安慰剂相比，brepocitinib 可改善皮肤疾病活动和身体功能。

报告显示，服用布雷泊替尼最常见的不良反应包括上呼吸道感染、头痛、疲劳、尿路感染、恶心、支气管炎、关节痛、腹泻、背痛、跌倒、流感和痤疮。 

与其他JAK抑制剂一样，brepocitinib的处方信息中包含黑框警告，提示其可能导致严重感染、死亡、恶性肿瘤、重大心血管不良事件和血栓形成。其他警告和注意事项包括超敏反应、胃肠道穿孔、糖尿病患者低血糖、实验室检查异常和胚胎毒性。

Lisraya 为 30 毫克片剂，推荐剂量为每日一次，每次 30 毫克。开始治疗前，临床医生应评估患者是否存在活动性或潜伏性结核病，筛查病毒性肝炎，进行全血细胞计数，评估肝肾功能，并确认妊娠状态。此外，应根据现行指南更新免疫接种记录；在 Lisraya 治疗前及治疗期间应避免接种活疫苗。

Lisraya目前仅通过美国境内有限的专科药房分销网络销售。医疗保健提供者可以通过访问“我的指南针支持计划”为患者注册。

参考来源：Roivant announces FDA approval of Lisraya™ (brepocitinib) for adults with dermatomyositis; now available in the US.

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