土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Zanvastro (zilganersen) 作为首个也是目前唯一用于治疗儿童和成人亚历山大病 (AxD) 的疾病修饰疗法。

亚历山大病是一种罕见的、进行性的、通常致命的遗传性疾病，由胶质纤维酸性蛋白（GFAP）基因突变引起。GFAP蛋白在星形胶质细胞中过度积累，导致进行性神经功能恶化。Zilganersen是一种反义寡核苷酸，旨在抑制GFAP蛋白的过度产生。 

该批准基于一项双盲、随机、安慰剂对照的1-3期研究（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT04849741）的数据。该研究评估了zilganersen在54名年龄在1.5至53岁之间、患有轴性多发性硬化症（AxD）且已确诊GFAP基因突变的受试者中的疗效。患者按2:1的比例随机分配接受zilganersen或安慰剂治疗，每12周一次，为期60周的双盲治疗期。  

研究结果表明，该研究达到了主要终点，证明与安慰剂相比，服用 50 毫克 zilganersen 的患者在第 61 周通过 10 米步行测试评估时，功能性活动能力有所改善（平均差异为 33.3%；P = 0.0412）。 

在第 61 周，与对照组相比，Zilganersen 还显示出 2 至 4 岁患者亚组的粗大运动功能有所改善，该改善通过粗大运动功能测量-88 (GMFM-88) 进行评估。结果还显示，关键次要终点也有所改善（例如，患者自我认定的最困扰症状评分、患者总体严重程度评分、患者总体变化评分、临床医生总体变化评分与基线相比的变化）。  

研究表明，Zilganersen 安全且耐受性良好，大多数不良反应为轻度至中度。最常见的不良反应包括呕吐、背痛、咳嗽、头痛和腰椎穿刺后综合征。 

Zanvastro将以56毫克/2.8毫升单剂量小瓶包装供应，用于鞘内注射。该产品将于未来几周内在美国上市。

“几十年来，对亚历山大病患者的治疗主要集中在控制症状上，而无法改变疾病的根本原因，”费城儿童医院儿科神经科医生、Zanvastro 研究首席研究员 Amy Waldman 医学博士、理学硕士表示。“Zanvastro 获批用于治疗亚历山大病，标志着该疾病治疗领域的重大进步，并为患者及其家庭开辟了新的可能性。我们首次能够超越对疾病个体表现的控制，转而从根本上解决其生物学机制，从而有望显著改善该群体的治疗效果。” 

参考来源：Zanvastro™ (zilganersen) approved by the FDA as the first and only disease modifying treatment for Alexander disease (AxD) in pediatric and adult patients.

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