202 4 年4月 19 日讯 /香港登越药业Dengyue/ --FDA 在一份新闻稿中宣布，FDA 已加速批准 Madrigal Pharmaceuticals 的 resmetirom (Rezdiffra)，用于治疗中度至晚期肝纤维化成年患者的代谢功能障碍相关脂
2024年4月19日讯 /香港登越药业Dengyue/ --FDA 在一份新闻稿中宣布，FDA 已加速批准 Madrigal Pharmaceuticals 的 resmetirom (Rezdiffra)，用于治疗中度至晚期肝纤维化成年患者的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎 (MASH)。该决定使瑞美替罗成为首个获批治疗 MASH 的药物，MASH 是一种晚期形式的非酒精性脂肪肝病 (NAFLD)，以前称为非酒精性脂肪性肝炎 (NASH)。
此次批准基于一项综合临床开发计划的数据，该计划包括 18 项临床研究：12 项 1 期研究、2 项 2 期研究和 4 项 3 期研究。该计划的标志是关键的 MAESTRO-NASH ( NCT03900429 ) 试验，该试验表明瑞美罗姆对患有肝纤维化的 MASH 患者表现出广泛的治疗效果，并降低了低密度脂蛋白 (LDL) 胆固醇和其他相关脂质的水平患有心脏病。
Resmetirom 是一种针对肝脏的甲状腺激素受体 (THR)-β 激动剂口服疗法。每天服用一次，针对肝脏 MASH 的关键根本原因。甲状腺激素受体 (THR)-β 激活对肝功能至关重要，研究表明 MASH 患者的肝脏 (THR)-β 活性较低，这会加剧线粒体功能障碍、脂毒性和纤维化。
MAESTRO-NASH 是一项正在进行的、双盲、安慰剂对照、随机、3 期临床试验，评估瑞美罗与安慰剂在 NASH 消退和纤维化改善方面的效果。3该研究纳入了 966 名经活检确诊为 MASH 且纤维化阶段为 F1B、F2 或 F3 的成年患者。其中，322 人接受 80 毫克瑞美罗，323 人接受 100 毫克，321 人接受安慰剂。第 52 周时的 2 个主要终点是 MASH 消退，纤维化没有恶化以及纤维化至少减少 1 个阶段。
研究发现，80 mg 组中有 25.9% 的患者和 100 mg 组中有 29.9% 的患者实现了 MASH 缓解，并且纤维化没有恶化，而安慰剂组中这一比例为 9.7%。 80 mg 组中 24.2% 的患者和 100 mg 组中 25.9% 的患者实现了至少 1 阶段的纤维化改善，而安慰剂组中这一比例为 14.2%。
从基线到第 24 周，LDL 胆固醇水平的变化在 80 mg 组中为 -13.6%，在 100 mg 组中为 -16.3%，而安慰剂组中为 0.1%。此外，瑞美罗组中腹泻和恶心更为常见，并且三组之间严重不良事件的发生率相当。
注：本文旨在介绍药品健康研究分享，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
(责任编辑：登越药房)
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