美国食品药品监督管理局（FDA）已接受优先审查olezarsen用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的新药申请。
在 FCS 中，脂蛋白脂肪酶基因突变导致血浆中乳糜微粒积聚，从而导致严重的高甘油三酯血症。Olezarsen 是一种在研配体结合反义药物，旨在抑制载脂蛋白 C-III (apoC-III) 的产生，载脂蛋白 C-III 是一种在肝脏中产生的蛋白质，可调节血液中的甘油三酯代谢。
该申请得到了双盲、安慰剂对照的 3 期 BALANCE 研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04568434）的数据支持，该研究纳入了 66 名确诊为 FCS 的成年患者。研究参与者以 1:1:1 的比例随机分配，每 4 周接受一次 olezarsen 80 毫克或 50 毫克或安慰剂皮下注射，同时接受背景治疗（他汀类药物、贝特类药物、ω-3 脂肪酸）。
主要终点是 6 个月时空腹甘油三酯水平相对于基线的百分比变化。关键次要终点包括治疗期间 apoC-III 水平相对于基线的百分比变化和裁定的急性胰腺炎事件发生率。
结果显示，与安慰剂相比，6 个月后，80 毫克 olezarsen 组的甘油三酯水平显著降低（-43.5 个百分点；95% CI，-69.1，-17.9；P <.001）。50 毫克剂量的治疗在主要终点上未达到统计学意义。
与安慰剂组相比，80 毫克组和 50 毫克组的 apoC-III 水平平均变化百分比差异分别为 -73.7 个百分点（95% CI，-94.6，-52.8）和 -65.6 个百分点（95% CI，-82.6，-48.3）。截至第 53 周，每组 olezarsen 报告 1 例急性胰腺炎事件，而安慰剂组报告 11 例（比率 [汇总 olezarsen 组与安慰剂组]，0.12；95% CI，0.02-0.66）。
与安慰剂组相比，80 毫克组和 50 毫克组的 apoC-III 水平平均变化百分比差异分别为 -73.7 个百分点（95% CI，-94.6，-52.8）和 -65.6 个百分点（95% CI，-82.6，-48.3）。截至第 53 周，每组 olezarsen 报告 1 例急性胰腺炎事件，而安慰剂组报告 11 例（比率 [汇总 olezarsen 组与安慰剂组]，0.12；95% CI，0.02-0.66）。
预计将于 2024 年 12 月 19 日做出监管决定。FDA 此前已授予olezarsen 用于该适应症的快速通道、孤儿药和突破性疗法资格。
参考来源：‘Ionis announces olezarsen FCS New Drug Application accepted for Priority Review and enrollment in Phase 3 sHTG program completed. News release. Ionis.’
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