一项 3 期研究的结果显示，使用莫拉莫司汀雾化溶液治疗与自身免疫性肺泡蛋白沉积症 (PAP) 患者的肺功能有统计学显著改善。
自身免疫性肺气肿是一种罕见的肺病，其特征是气道中积累表面活性剂，导致气体交换受损。该病的症状包括呼吸短促、咳嗽和疲劳。长期并发症可能包括肺纤维化和可能需要肺移植。
随机、双盲、安慰剂对照的 IMPALA-2 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04544293）比较了莫拉司亭（重组人粒细胞巨噬细胞集落刺激因子的吸入制剂）与安慰剂在 160 名自身免疫性 PAP 患者中的疗效和安全性。主要终点是血红蛋白调整后的肺一氧化碳弥散能力预测百分比 (DLCO) 从基线到第 24 周的变化。
研究结果显示，在第 24 周 (6%；P = .0007) 和第 48 周 (6.9%；P = .0008) 时，莫拉司亭组和安慰剂组之间的预测 DLCO CO百分比存在统计学显著差异。此外，接受莫拉司亭治疗的患者在第 24 周时根据圣乔治呼吸问卷总分的改善获得了临床益处（与安慰剂相比的治疗差异为 -6.59；P = .0072）。莫拉司亭报告的最常见不良事件是 COVID-19、咳嗽和发热。
Savara 董事长兼首席执行官 Matt Pauls 表示：“IMPALA-2 的结果不仅满足了我们的预期，而且超出了我们的预期，验证了我们的假设，即莫格司亭可明显、持久地改善气体交换，除此之外，其临床益处还可对 aPAP 患者的生活质量产生积极影响。”“强大的疗效数据和良好的效益风险状况可能使莫格司亭成为美国和欧洲首个也是唯一获批的 aPAP 治疗药物。”
据该公司介绍，预计将于 2025 年上半年提交生物制品许可申请。美国食品药品监督管理局此前已授予莫格司亭用于该适应症的孤儿药、快速通道和突破性疗法资格。
参考来源：‘Savara announces molgramostim nebulizer solution (molgramostim) achieved statistical significance for primary endpoint and multiple secondary endpoints in IMPALA-2, a pivotal phase 3 clinical trial in autoimmune pulmonary alveolar proteinosis (aPAP). News release. Savara Inc. June 26, 2024.’
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